咱们医院最近办了件大事，就在湖南省儿童医院这边。2025年12月到2026年1月期间，咱们血液内科和消化营养科、放射科、病理科这些医生们一起合作，给一对8个月大的双胞胎患儿做了手术。这俩孩子是异卵双胞胎，得了个怪病叫IL-10RA基因突变导致的极早发型炎症性肠病，也就是VEO-IBD。他们俩一直拉肚子拉血，体重也长不起来。这病很难治，老是复发，大家都说它是“不死的癌症”。 这种基因缺陷的毛病比较少见，发病年龄不到两岁的更少。以前医生们主要用激素和免疫抑制剂来治，但效果一般不太好。所以这次咱们医疗团队决定给他们做造血干细胞移植，想把他们的免疫系统重新建起来。手术前虽然有肺部感染、肛周脓肿这些高风险的问题，但在层流移植舱里看着呢。 第一例患儿术后25天就出院了，第二例也只用了16天就出了舱。现在俩孩子拉肚子的症状都没了，体重也慢慢长起来了。这说明基因突变已经从根本上给治好了。这个案例不光让这俩家庭看到了希望，也给咱们国家在治儿童罕见病这块提供了一个好例子。 咱们医院做了300多例这种移植手术，总体生存率已经超过90%了。以后我们还得接着研究基因诊断和移植方案的优化创新。这样一来，“健康中国2030”的目标就更有盼头了。