罕见病患者面临着支付难题，这个问题需要更多保障措施来解决。随着时间的推移，国际罕见病日这一事件也越来越受到人们的关注。2月28日是第19个国际罕见病日。2013年，上海通过一种多方共担的模式，为罕见病患者提供了最早的解决方案。这个方案为其他省份的政策探索提供了参考。2025年3月1日，《上海市医疗保障条例》正式实施。这个条例明确鼓励社会力量参与罕见病诊治、研究和用药保障工作。中国罕见病防治事业在近年来取得了显著进展，这给很多患者带来了希望。不过，仍有一些患者面临着有药难用的困境。对于这些患者来说，多元保障体系还需要进一步完善。黄国英是上海市罕见病防治基金会理事长，也是中华医学会罕见病分会副主任委员。她提到，罕见病不仅仅是个体的痛苦，更是整个家庭经济上的负担。比如戈谢病等溶酶体贮积症，治疗往往伴随患者终身。如果因为经济压力导致断药，患者将面临不可逆的身体损伤。她表示希望通过全社会共同努力帮助这些患者回归社会生活。随着国家医保目录动态调整和商业保险创新药目录落地，许多高值罕见病药物通过谈判纳入医保范围，大幅度降低了患者经济负担。与此同时，普惠型商业保险也为患者家庭构筑了第二道防线。然而，对于那些治疗费用高、且需长期甚至终身用药的罕见病患者来说，支付问题依然存在。黄国英以戈谢病为例谈到，目前医保内药物有明确适应症限制。如果因为支付问题导致断药，这些患者将面临不可逆的骨骼畸形和全身多脏器损伤。面对这些挑战，上海从未停止探索脚步。黄鸣是上海市政协提案委员会原常务副主任，她认为设立专项基金能提供制度性稳定保障。黄鸣进一步指出像社区事务受理中心一样建立基层服务机构可以整合各类资源形成合力。这个活动由上海市罕见病防治基金会与上海教育电视台共同举办。自2021年首次合作以来已经连续举办了五届罕见病主题展与公益活动。作为全国医疗保障排头兵，上海一直坚持制度先行原则。《上海市医疗保障条例》正式实施标志着立法工作取得重要进展。黄鸣认为立法的关键是要在大多数群体利益保障和少数特殊困难群体利益保障之间找到平衡点。浦东新区人大正在指导下开展针对这一问题的立法调研工作。他们将围绕两条主线展开工作：一是以患者为中心的全生命周期权益梳理；二是对药械进口便捷性和药企研发参与进行鼓励性政策制定。黄鸣建议政府通过双轮驱动构建良好生态模式：一方面出台支持政策如加快审批流程等；另一方面实施鼓励性政策引导更多社会力量参与保障角色承担工作。《上海市医疗保障条例》正式实施标志着一个新起点：2026年是《上海市医疗保障条例》正式实施后的第二年了！