国家药品监督管理局把默沙东研发的索特西普批准给了中国市场，把一款专门对付肺动脉高压病根的新型生物制剂的大门推开了。这药因为有着非常扎实的STELLAR国际多中心临床试验数据支持，成为了全球第一个、也是目前唯一通过审核的激活素信号传导抑制剂（ASI）。这个决定不只是让一种新药上市那么简单，更是意味着我国在应对这个要命的病上进入了一个新的时代。 得了肺动脉高压的人往往会感到呼吸困难、累得不行，甚至会晕倒，这种病很隐秘，早期很难发现。数据显示，如果不治的话，特发性肺动脉高压患者从症状出现开始算起，平均能活不到3年。病情拖久了活动能力就会变差，生活质量严重下降，新确诊的病人五年内死亡率能高达40%。医生们早就看出了这病在发病数量上只会越来越多。 以前治疗肺动脉高压主要是靠扩张血管或者抗凝这种治标不治本的办法，虽然能让症状好点，但根本改变不了肺血管本身的问题。这次获批的索特西普不一样，它直接针对激活素信号通路出的问题下手。广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授说，“激活素-骨形态发生蛋白”信号通路失调了，就会让激活素A水平升得太高，从而让肺小动脉壁变厚、管子变窄。索特西普作为一种融合蛋白，可以把那些多余的激活素A抓起来，让信号通路恢复平衡。 荆志成教授评价说，“从扩血管的对症治疗到逆转肺血管重构”，这个药把治疗格局彻底改变了。默沙东全球高级副总裁、中国总裁唐凯宇表示，“高致残率和高致死率给家庭和社会带来了很大负担”，“这款药”让患者有了新的希望。虽然药拿到了批文给大家带来了希望，但接下来怎么让需要的人用得上、用得起，还得涉及到医保支付、怎么用规范等等一大堆实际问题。 要把这个好药的好处真正送到患者手里，监管部门、医院、支付方和企业得一起努力才行。“索特西普”在咱们这儿获批上市，“这是心血管病治疗领域的一大进步”，“它”体现了咱们国家在引进全球医药新成果、“加速审批”方面做得不错。“这药”能给更多人“点亮生命之光”，“也给类似疑难病提供了经验”。