BB、PD、PD-L1这几个靶点再一次被中国南京的维立志博生物医药有限公司用到了创新药“维利信”上。这是一款针对共刺激受体4-1BB与程序性死亡配体-1（PD-L1）的双特异性抗体，能通过激活免疫系统来清除肿瘤细胞。不久前，南京江北新区生物医药谷里的这家公司传来喜讯，他们的核心产品“维利信”把欧盟委员会授予的罕见病药物资格认定给拿下了。这个资格认定就给了“维利信”在治疗肺外神经内分泌癌这一罕见恶性肿瘤上获得了政策支持，比如临床试验费用补贴和市场独占期保护，还加速了它在全球的临床应用进程。 这种罕见病药物通常指那些针对患病率极低、但病情严重甚至危及生命的疾病的药物。根据欧盟规定，只要发病率不超过万分之五就算罕见病。因为患者少、研究难、回报慢，各国政府都在鼓励药企创新。维立志博首席医学官蔡胜利觉得，这次欧盟的认可不仅提升了研发审评的效率，更表明中国企业在双特异性抗体平台构建等原创靶点探索上的积累已经被国际监管体系看到了。 从行业角度看，这反映了全球监管机构对前沿技术的肯定。近年来，伴随着政策引导和资本投入，中国药企在罕见病领域的布局越来越多，国产创新药也开始走向国际市场。对于肺外神经内分泌癌患者来说，目前的治疗手段非常有限，“维利信”若能成功上市，不仅能提供新的治疗选择，还可能给其他实体瘤的免疫治疗研究指明方向。这既是中国创新药出海的又一里程碑，也体现了中国生物医药企业正在逐步参与全球罕见病治疗的生态构建。未来随着国际协作深化，这类创新疗法有望早日从实验室走向临床，让“健康中国”和“全球健康”的愿景变成现实。