问题——儿童用药“规格不适配”仍是临床难题；与会专家指出，注意缺陷多动障碍（ADHD）常与抽动障碍等神经发育问题并存，治疗往往需要长期、个体化的药物方案。但现实中，儿童可用的合适剂量和剂型不足，部分方案不得不依赖将成人或大规格药片“掰分”使用。这不仅难以保证剂量准确，还可能破坏缓控释结构，导致血药浓度波动，增加嗜睡、低血压等不良反应风险，进而影响依从性和治疗连续性。 原因——疾病谱复杂叠加研发与评价门槛高。业内人士分析，一方面，ADHD共病抽动障碍的治疗强调“分清主次、动态调整”：若以ADHD为主，可评估风险基础上使用中枢兴奋剂，并合理联用α2受体激动剂；若以抽动为主，则更倾向选择可乐定或胍法辛等药物。不同患儿在体重、代谢和症状波动上差异明显，客观上要求更细的剂量梯度和更稳定的释放曲线。另一上，儿童制剂研发含量均匀度、释放行为、稳定性、口感与可接受性诸上标准更高，产业化放大和质量控制难度也更大。过去受市场规模、投入产出预期等因素影响，部分企业投入不足，导致“临床有需求、市场缺产品”的结构性矛盾长期存。 影响——“掰药”背后是诊疗链条的系统压力。临床专家表示，ADHD与抽动障碍共病本就诊疗难度较高，用药选择需要在疗效与不良反应之间反复权衡。传统抽动治疗中，个别药物可能带来椎体外系反应或明显嗜睡，容易增加家长顾虑；而单用兴奋剂虽能改善注意和冲动控制，却可能在部分患儿中诱发或加重抽动，使处方决策更复杂。，不适宜规格带来的剂量误差与安全隐患，会深入抬高医患沟通成本，削弱医生处方信心与家长接受度，影响患儿学习与社会功能恢复，也不利于规范化临床路径建设和长期随访管理。 对策——以超小规格缓释制剂为突破口，推动精准用药落地。本次研讨会介绍，作为重大新药创制对应的成果之一，盐酸可乐定超小规格缓释片于今年初获批上市，填补了儿童群体超低剂量缓控释制剂的空白。与会药学专家以该产品为例，说明如何将临床对“超低剂量、全天稳定、可整片服用”的需求转化为制剂质量目标，并围绕含量均匀度控制、释放曲线设计、稳定性保障等关键环节开展系统攻关，通过全过程质量控制实现从实验室到产业化的转化。临床端认为，超小规格缓释制剂有助于实现24小时更平稳的药物释放，减少浓度峰谷波动，在一定程度上兼顾多动与抽动症状管理，为医生制定分层、分步治疗策略提供更可靠的工具，也更便于家长理解和接受“从小剂量起始、逐步调整”的规范用药方式。 与会代表同时呼吁，儿童用药改进不应止于单一产品。产业上，应围绕缓释、多颗粒、离子交换树脂、矫味、吸入等儿童适宜技术平台持续布局，以临床需求为导向保持长期投入。政策层面，近年来我国儿童用药支持政策正由“鼓励”向“激励”加快推进，新版药品管理法引入市场独占期与数据保护期等制度安排，为儿童药创新提供支撑。多位专家建议，在医保目录遴选与支付评价中探索儿童专用药的独立评价维度，避免简单与成人药对标；在采购与供应环节，可结合分组采购、绿色通道、优先审评等机制，提升供应链稳定性与可及性。基层端则需强化家校医联动，推动早筛查、早诊断、早干预，并通过用药教育提升家庭对长期规范治疗的理解，减少因误解导致的停药、减量或不当用药。 前景——从“剂型创新”走向“体系化能力建设”。与会专家普遍认为，超小规格缓释制剂的价值不只在于技术突破，更在于推动儿童用药从经验化走向精准化、规范化。下一阶段，应加强真实世界研究与药物经济学评估，重点关注共病谱系变化、血压与嗜睡等安全性指标，以及功能结局与依从性等综合指标，为临床指南完善、路径建设和支付政策优化提供依据。随着儿童药审评体系与产业平台逐步成熟，面向更多儿童常见病与罕见病的“量身定制”制剂有望加快出现，推动研发、审批、生产到临床应用的闭环形成。
儿童不是“缩小版成人”，儿童用药也不能停留在“能用就行”。从解决“掰药”此具体痛点入手，以制剂创新提供支撑、以政策协同改善环境、以科学宣教提升认知，才能让更多患儿获得更安全、更可及、更规范的治疗。面向未来，衡量儿童医药高质量发展的标准，不仅是新增了多少品种，更在于能否把每一次精准剂量、每一条临床路径、每一项制度设计，落实为孩子成长过程中更可预期的健康收益。