尽管大家都知道要管胆固醇,专家还是强调血脂管理是个大工程,不能只盯着胆固醇,甘油三酯的事儿更得重视。这东西占人体脂类的大头,水平一高就是心血管疾病的大隐患。首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心的马长生教授就说,临床大夫有时候还是觉得甘油三酯没胆固醇那么要紧。实际上,甘油三酯严重超标了,搞不好就会要人命。照中国的标准,血清甘油三酯到了5.6毫摩尔/升以上,就算是严重高甘油三酯血症了。 现在这病在中国有两千万人受困扰呢。要是甘油三酯一直高于10毫摩尔/升,家里又有人得过同样的病,或者老肚子痛,那多半是碰上了家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这毛病根子在基因突变上,导致脂蛋白脂肪酶没法干活。复旦大学附属华山医院的李勇教授解释说,这种时候血就会变浑浊像牛奶一样。这种状态特别容易诱发急性胰腺炎,这可是种要命的急症,休克、呼吸衰竭都有可能找上门去,死亡率甚至能到30%。得了FCS的人经常被胰腺炎折腾得死去活来。以前医生手里没什么药能降甘油三酯,这事儿让医生们犯了难。 不过最近中国这边传来了好消息。李勇教授透露,全球第一个针对APOC3信使RNA的小干扰RNA(siRNA)药物拿到了国家药品监督管理局的批准上市了。这药用的是RNA干扰技术,能直接从源头上把APOC3给堵上。因为APOC3老是抑制脂蛋白脂肪酶不让它干活,把它堵住就能恢复身体排油的能力了。临床数据显示这药挺管用,能把空腹甘油三酯水平从原来的基线降低80%,急性胰腺炎的发作风险也比安慰剂组低80%。 这事儿不光帮FCS患者解决了燃眉之急,也给别的严重高甘油三酯血症提供了新思路。这次批准的药是中国在罕见病和心血管代谢疾病精准治疗上迈的一大步。它告诉咱们看病不能光盯着胆固醇和甘油三酯中的一种,那些水平特别高的人、还有觉得不对劲的人最好赶紧找专科医生好好查查。随着研究越来越深入、医药创新越来越强,咱们肯定还能见到更多的“中国方案”,帮大家把生命健康的防线守得更牢。