今年的全国两会上，医药卫生领域的改革议题持续引发热议；全国政协委员、贝达药业董事长丁列明在接受采访时指出，当前我国医疗保障体系在特殊用药领域仍存在明显短板，亟需通过制度创新破解"救命药"可及性难题。 数据显示，我国罕见病患者超过2000万，儿童专用药品仅占药品总品种的5%左右。这些特殊群体面临"无药可用"和"有药用不起"的双重困境。究其原因，一上由于罕见病和儿童用药研发成本高、周期长，企业投入动力不足；另一方面现有医保谈判机制未能充分体现创新药的临床价值，导致市场供给不足。 丁列明委员分析指出，建立专项通道具有现实可行性。罕见病用药虽然单价较高，但患者基数小，医保基金总体可控。以脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠为例，通过国家谈判价格降幅超90%，年治疗费用从70万元降至3.3万元，既保障了患者用药，又未对医保基金造成过大压力。 针对当前问题，提案提出三方面改革建议：一是建立"随批随谈"快速通道机制，缩短新药纳入医保周期；二是完善创新药价值评估体系，综合考虑研发成本、临床效益等因素；三是优化医保基金省级统筹管理，探索建立跨区域调剂机制。 值得关注的是，2023年国家医保目录新增111种药品，其中24种为罕见病用药，创历史新高。专家预计，随着专项通道的建立和完善，未来五年内我国有望实现90%以上罕见病用药纳入医保的目标。
丁列明委员的建议为提升救命药可及性提供了清晰路径。通过建立创新药医保“专项通道”、完善谈判与评估机制、优化基金统筹管理，有望让更多患者更快用得上、用得起关键药物，同时为医药产业创新形成更稳定的预期与回报。在推进健康中国建设过程中，医保改革与创新药可及性的协同仍是重要课题，值得持续关注与推动。