最近 Ocugen 公司宣布了关于他们的新型基因疗法 OCU410 的一些新进展。他们公布了这个药用来治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地图样萎缩（GA）的II期临床试验数据，这个试验叫ArMaDa，结果看起来不错。给大家一个消息：他们推出了免费的早鸟票，限量200张，赶紧领。然后，我来给你详细说说这个疗法。 首先，干性 AMD 在美国就有约1000万人受影响，全球更是超过了2.66亿人。GA是干性AMD的晚期表现，患者的黄斑会逐渐退化，导致中心视力丧失。虽然最近有一些药物获批了，但治疗选择还很有限，而且都需要长期在玻璃体内注射。所以，人们对一种针对多疾病机制、疗效持久的创新疗法有很高需求。 好消息来了，OCU410是基于AAV5载体的基因疗法，它通过递送RORA受体发挥作用。RORA受体能调节视网膜稳态的关键通路，包括氧化应激、补体调控、炎症和脂质代谢。这个疗法的目标是减缓甚至阻止GA进展，从而延缓干性AMD患者视力的丧失。 这个II期研究结果显示，中剂量组的病灶进展比对照组降低了31%，这差异是统计学显著的。还有椭圆体带（EZ）的丢失速率也减缓了27%，说明光感受器结构得到了保护，这跟视功能改善有关联。55%的患者病灶缩小了至少30%，相对于对照组来说非常可观。亚组分析显示，基线病灶在5到17.5平方毫米之间的患者中剂量组进步了33%，高剂量组也有类似趋势。 安全性方面也挺好，没发现OCU410相关的严重不良事件，也没报告眼内炎、视网膜脱离、血管炎或其他一些并发症。Ocugen公司透露说这个药已经拿到了欧洲药品管理局ATMP认证，他们打算在今年第三季度启动III期注册试验来推进这个项目。目标是完成“三年三项BLA”的递交。听起来很有希望啊！ 这次的进展给干性AMD患者带来了新希望，也让我们对未来基因疗法在眼病治疗上的应用更有信心了！