我国慢性淋巴细胞白血病（CLL）防治工作迎来新的发展窗口；随着《2026中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书》项目正式启动，该血液系统恶性肿瘤的诊疗体系有望从“规范化并跑”走向“优化领跑”，标志着精准治疗更加速落地。 当前我国慢淋防治形势仍不容乐观。我国慢淋发病率约为十万分之0.4至0.5，虽低于欧美国家的十万分之4至5，但由于人口基数庞大，患者总量依然可观，且发病率呈上升趋势。更值得关注的是，我国患者的发病年龄多65岁左右，较欧美国家提前5至10年，这一流行病学特点对防治体系提出了更高要求。同时，我国患者在分子生物学特征、伴随疾病谱诸上与海外人群存差异，诊疗策略也需要更贴合本土实际，而非简单照搬国外模式。 白皮书1.0版本基于覆盖全国的调研，首次以数据量化呈现我国慢淋诊疗实践与国际指南之间的差距。结果显示，诊疗规范化仍有明显提升空间。一线治疗人群中，BTK抑制剂使用率仅为31.6%至40.7%，提示仍有不少可能获益的患者未能及时获得创新药物治疗。，用药不规范问题较为突出：69%的医生曾对患者减量治疗，66.8%曾中断治疗，约30%的停药与不良反应处理不当涉及的，直接影响治疗效果。 预后评估体系建设是提升诊疗规范化的重要环节。调研显示，不同级别医疗机构对CLL-IPI等预后评估工具的掌握程度差异显著。CLL中心医院、三甲医院、非三甲医院在治疗指征掌握率上分别为22.4%、13.5%和1.7%，差距明显，反映出诊疗能力分布不均。白皮书1.0的重要提示之一，是需要建立更符合中国人群特点与各级医院能力的本土化评估体系，形成分层诊疗路径，推动预后评估与治疗策略衔接，逐步实现“以预后定治疗、以治疗验预后”的闭环管理。 区域诊疗均衡推进也是白皮书1.0的重点成果之一。由于不少慢淋患者的诊断与初始治疗始于基层医疗机构，三四线城市医生往往是患者诊疗路径的第一道关口。白皮书1.0通过明确帮扶重点，采用“中心辐射”模式，结合系统培训、远程会诊等方式，带动区域整体诊疗水平提升，推动全国诊疗同质化。 随着治疗手段持续创新，慢淋诊疗正在进入新阶段。以索托克拉为代表的新一代BCL2抑制剂在中国首发上市，通过结构优化表现出更强的缓解能力。临床前研究显示，索托克拉对BCL-2的结合力为第一代BCL2抑制剂维奈克拉的14倍，在难治复发患者中有望带来更高、更深的缓解。这一进展也推动了以联合治疗为基础的“有限疗程”方案发展，使临床模式从“长期用药”向“有限治疗”转变，让患者实现停药、回归正常生活的目标更具可行性。国际学术界也逐渐形成共识：慢性淋巴细胞白血病正进入可能实现“临床治愈”的新阶段。 白皮书2.0版本的调研将重点从“规范化”进一步转向“最优化”，目标是为更多患者找到更适配的个体化精准治疗路径。在药物可及性持续改善的背景下，2.0版本不仅记录现状，也将探索并推动“有限疗程”范式在中国的落地路径。工作组计划系统构建以深度缓解、功能性治愈和生活质量改善为共同目标的诊疗体系，推动我国慢淋诊疗从“有没有做”到“怎么做得更好”，从“规范治疗”到“精准治疗”的进一步升级。
从对标国际到探索本土路径，中国慢淋诊疗的转型升级折射出医疗创新与临床体系建设的协同加速；在人口老龄化不断推进的背景下，这种以临床需求为牵引、以数据证据为支撑的精准医疗实践，不仅影响特定疾病的防治成效，也为重大慢性病管理体系的现代化提供了可借鉴的实践样本。随着治愈前景逐步清晰，如何让创新成果覆盖到更多患者，将成为衡量医疗高质量发展的重要标尺。