问题——“全球被高估值追逐”与“在华黯然离场”的反差引发关注 3月26日，意大利制药企业Recordati对外确认，已收到来自英国私募股权公司CVC Capital Partners的收购要约，报价超过120亿美元。作为一家成立于1926年的欧洲药企，Recordati在心血管、泌尿、肿瘤等领域拥有成熟产品组合，并将罕见病业务作为战略重点之一，有关药物覆盖库欣综合征、肢端肥大症等疾病。 然而，在资本市场评估其罕见病资产的同时，Recordati在中国的业务却出现明显收缩。今年1月，其在华全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司进入清算程序，意味着此“以罕见病为核心”的本土化尝试告一段落。锐康迪曾推动多款罕见病治疗药物在中国获批上市，部分产品填补临床空白，但最终未形成可持续的商业回报。 原因——可负担性与支付结构矛盾突出，市场培育周期长 从经营层面看，罕见病药物“获批”与“可及”之间仍存在较大鸿沟。以锐康迪核心产品之一奥唑司他为例，即便在中国市场采取相对较低定价，年治疗费用仍处于较高水平，超出多数患者家庭承受能力。在商业健康保险分担有限、慈善援助覆盖不足的情况下，患者对基本医疗保险的依赖度更高。 同时，国家医保坚持“保基本”的制度定位，需要在有限基金空间内平衡常见病与罕见病、广覆盖与高费用之间的关系。对部分高值罕见病药物而言，若未能进入医保目录或未能获得更适配的支付路径，市场放量将受到明显制约，企业也难以通过规模效应摊薄准入、教育、供应保障等成本。 此外，罕见病诊断与治疗体系建设仍在推进阶段，疾病认知不足、诊疗路径不清晰、专科资源不均衡等问题客观存在。对企业来说，需要长期投入医生教育、患者筛查与随访管理，这一过程回报周期长、资金占用高，易在短期经营压力下触发战略调整。 影响——企业退出加剧“用药可及”不确定性，也提示制度需更精细化 锐康迪进入清算程序后，市场对相关药物供应连续性、患者后续用药安排、服务体系承接等问题更为敏感。罕见病患者群体规模虽小，但对药物依赖度高、替代治疗选择有限，一旦企业收缩或退出，患者可能面临购药渠道变化、用药指导中断等风险，需要监管、医疗机构与相关方做好衔接保障。 从产业层面看，跨国药企在华罕见病业务的波动，反映出这一赛道在中国仍处于“高投入、慢回报”的阶段。对创新药企而言，如果缺乏可预期的支付与准入环境，企业更倾向于将资源投向回报确定性更高的常见病领域，进而影响罕见病治疗选择的丰富度与可及性提升速度。 同时，Recordati获得高额收购要约也传递出明确信号：在全球范围内，具备成熟管线、现金流能力与稀缺适应证布局的罕见病资产仍被资本看重。由此形成的对照，提示中国市场在“创新引入”与“可持续支付”之间仍需形成更稳固的制度耦合。 对策——推动多层次支付与精细化准入，降低企业与患者“双重不确定性” 业内普遍认为，破解罕见病药物可及难题，关键在于构建更有韧性的多层次保障体系，并形成与罕见病特征相匹配的支付与准入工具组合。 一是完善多元支付结构。在基本医保“保基本”的前提下，继续发挥地方补充医疗、惠民保、商业健康保险、医疗救助及慈善援助等协同作用，探索对高值罕见病药物建立更清晰的费用分担机制，提高家庭可负担性。 二是优化准入与支付方式。针对罕见病患者规模小、用药费用高、疗效差异大的特点，可探索更精细的谈判与支付安排，如分阶段支付、基于真实世界证据的效果评估、风险共担等，以提升基金使用效率并增强企业供给意愿。 三是加快诊疗体系与数据基础建设。提升罕见病筛查、转诊与诊疗规范化水平，完善登记与随访体系，促进真实世界数据积累，为药物价值评估、医保决策与商业保险产品设计提供支撑，从源头缩短市场培育周期。 四是强化供应与患者服务衔接机制。对已上市罕见病药物，应在企业变动、渠道调整等情况下建立应急保障与信息沟通机制，减少患者用药中断风险。 前景——罕见病市场将由“单点突破”转向“体系竞争”，可持续性成为核心 随着罕见病目录管理、审评审批加速、临床能力提升等政策与体系建设持续推进，中国罕见病领域仍具备增长潜力。但未来竞争不再仅是“能否把药带进来”，更取决于“能否让患者用得起、用得上、用得久”。对企业而言，既需要更长期的本土化投入，也需要更可预期的支付与准入环境；对公共治理而言，则需要在公平可及与基金可持续之间形成更精细、可复制的制度安排。 Recordati的收购进展若进一步推进，也可能带来其全球战略调整与资源再配置。中国市场能否在新一轮全球资产整合中保持吸引力，将在很大程度上取决于罕见病药物可及性的制度创新速度与落地质量。
Recordati的“收购”与“退出”，像一枚硬币的两面：一面是全球医药产业对罕见病资产的定价逻辑，另一面是中国在患者保障与支付体系上的现实压力；如何在生命健康需求与商业可持续之间找到更稳妥的平衡，不仅考验政策设计，也需要多方协同。中国罕见病事业的下一步，或许能从这场跨国并购与本土退出的对照中，找到更清晰的方向。