新华社石家庄/上海电 转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是一类由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并在组织中沉积引起的严重疾病，可累及心脏、外周神经等多个系统。其进展往往不易察觉，但后果可能较为严重。围绕这个备受关注的罕见与疑难病方向，石药集团核酸药物研究院与复旦大学研究团队近日在Science Advances发表论文，提出并验证了一套更高保真的基因编辑工具体系，为在可控安全范围内推进TTR靶向基因编辑提供了新的实验依据。
这项具有自主知识产权的进展，说明了我国在生物医药创新上的持续投入，也显示出产学研协同的现实价值。在精准医疗背景下，把实验室发现转化为可及的治疗方案，仍需解决规模化生产、伦理审查等多项问题。科研团队表示，下一步将开展符合国际标准的临床前研究，推动这项“基因剪刀”技术朝着更可验证、更可应用的方向迈进，为遗传性疾病治疗提供新的工具选择。