我国科学家弄出了个新的线粒体移植方法,给那些重大疾病的“细胞器治疗”带来了新的路数。也得感谢IT之家网友提供的线索。3月19日传来消息,中国科学院广州生物医药与健康研究院细胞器与干细胞研究组联合几个单位,3月18日在Cell期刊上发了篇文章,题目是“Transplantation of encapsulated mitochondria alleviates dysfunction in mitochondrial and Parkinson's disease models”。在这个项目里,他们用红细胞膜把健康的线粒体包起来,做成“线粒体胶囊”,这一下就把线粒体移植的效率给提上来了。用这个方法,他们把线粒体遗传病病人细胞里的线粒体DNA突变率给降低了不少,让细胞代谢功能的毛病给治好了;同时还在帕金森症、利氏综合征、线粒体DNA缺失综合征等动物模型里成功试了试这个技术。 这个研究把“细胞器治疗”的概念给验证得挺透彻的,为以后线粒体遗传病的临床应用打下了底子。线粒体可是细胞的能量工厂和代谢中心,它们自己有DNA,在细胞生长、分化还有衰老这些过程里扮演着很重要的角色。线粒体DNA和蛋白出了问题导致了1/5000的遗传病。如果在胚胎阶段做线粒体置换能阻止这种遗传病传给下一代,但没法给已经得病的人治病。更关键的是线粒体功能坏掉是神经退行性疾病、代谢性疾病、心力衰竭等好多大病的主要原因。要是能把健康的线粒体移植给患者体内的坏细胞或组织,就能治好多因为线粒体出问题治不好的病。 研究团队把红细胞和线粒体拼到一起做成了“线粒体胶囊”,实现了高效可控的移植。这种胶囊能把供体线粒体安全送到受体细胞里,还能和受体里面的线粒体融合在一起起作用。普通裸露的线粒体移植成功率才5%左右,用了“线粒体胶囊”一下子就达到了80%。实验里发现“线粒体胶囊”把DNA完全缺失的ρ0细胞给救活了,让它们重新开始转录基因了。 他们还用小鼠和食蟹猴做实验在身体里试了一下移植技术,成功把线粒体送到了肝脏、肌肉还有大脑皮层这些地方去了。在帕金森症、利氏综合征(Ndufs4-/-)还有线粒体DNA缺失综合征(DGUOK-/-)这几种难搞的疾病模型上做测试发现:无论是往血管里打针还是直接打到脑里去都能救回帕金森小鼠脑子里面缺少的多巴胺神经元;利氏综合征小鼠的活动能力变强了寿命也延长了毛发也长出来了;还有线粒体DNA缺失综合征小鼠的肝脏代谢功能也跟着变好了。 传统的再生医学就是把整个细胞种进体内来修复组织,而这次搞的是把细胞里的功能性“小器官”直接拿出来用——就是直接往坏了的细胞里塞健康的线粒体——这就是“细胞器治疗”。这么说吧以后健康的线粒体没准能变成一种“药”直接打进患者体内去修修补补坏了的地方和器官。