基因编辑技术最近终于获批用来治疗地中海贫血了。大家都知道，这种病特别重的时候，病人一辈子都得靠输血活着，身体和心理负担都特别大。现在的医疗科技进步很快，尤其是基因编辑技术出现后，医生们觉得有可能把这个病给彻底治好。 你听说过“分子手术刀”吗？就是指这种技术，它能精确地修改基因里的东西。治疗地中海贫血的时候，医生们想把导致生病的那个坏基因给修好。中国有个团队和序生物合作做了个叫CS-101的项目，用的是碱基编辑技术。这种技术特别聪明，不会像传统的那样把DNA双链切断，而是像一支铅笔一样，直接把某个碱基改改。 比如他们从病人身上取出来造血干细胞，然后在实验室里用一种叫“变形式碱基编辑器（tBE）”的工具去修它。这个过程其实是模拟了大自然中一种有益的突变，能让人体重新产生胎儿时期才有的HbF蛋白。这个蛋白对成年人大脑不好使，但对地贫患者来说刚好能顶用。把修好的细胞输回病人体内后，就能造出健康的血细胞了。 这个技术现在已经在临床上看到了效果。比如全球第一个接受治疗的人还有中国、巴基斯坦、老挝这些国家的病人，输了几次之后血都正常了，也不用再输血了。除了这种办法还有一种叫基因添加的方法，比如禾沐基因做的hemo-cel产品。 这两种方法其实流程差不多：先把病人的造血干细胞取出来；再在实验室里把它“改造”一下；最后通过化疗把原来的坏细胞干掉，再把新细胞输回去安家落户。 现在从以前的终生输血到现在的一次性治愈真的很了不起。这不仅是中国医药领域的突破也是全球病人的希望。相信随着技术越来越成熟和成本降低，以后会有更多病人能用上这些好办法。