问题——终身依赖胰岛素,患者负担沉重。 糖尿病是威胁居民健康的重要慢性病,其中1型糖尿病多起病于儿童和青少年。由于胰岛β细胞受损,患者胰岛素分泌严重不足,往往需要长期注射胰岛素并频繁监测血糖。长期血糖波动不仅影响学习、工作与生活质量,也显著增加肾功能损害、视网膜病变、心脑血管事件及严重低血糖等风险。如何安全前提下恢复胰岛功能、降低并发症发生率,一直是临床与科研共同面对的难点。 原因——自身免疫攻击与供体稀缺“双重卡点”。 1型糖尿病的核心机制是自身免疫异常攻击胰岛β细胞,导致胰岛功能进行性衰竭。传统胰岛或胰腺移植能够改善部分患者的血糖控制,但受制于供体来源极其有限,难以覆盖庞大的患者群体;同时,移植后还需长期免疫抑制以防排斥反应与自身免疫复燃,增加感染等不良反应风险。供体短缺与免疫学障碍,成为制约该领域深入普及的关键瓶颈。 影响——“再生胰岛”提供规模化重建的新可能。 记者从中国科学院分子细胞科学卓越创新中心获悉,该中心程新研究组联合海军军医大学第二附属医院殷浩教授团队,开展再生胰岛(E-islet)微创移植的临床探索,有关成果已在线发表于《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。研究团队在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛,对1型糖尿病患者实施微创移植,验证其在人体内实现胰岛功能重建、促进血糖自主调控的可行性,为“从替代治疗转向功能重建”提供了临床证据。 从公共卫生角度看,此进展的意义不仅在于个体患者可能减少或摆脱外源胰岛素依赖,更在于若再生胰岛可实现标准化生产与稳定质量控制,有望缓解供体长期紧缺问题,推动治疗路径由“有限供体的移植”向“可规模化的组织再生”转变。 对策——以“体外再造+微创移植”打通关键环节,同时正视免疫管理。 据介绍,团队经过二十余年持续攻关,建立了基于内胚层干细胞的技术体系,在体外构建具有胰岛功能的再生胰岛E-islet,并通过肝门静脉途径进行输注移植,使其在体内发挥类似正常胰岛组织的功能,帮助维持血糖稳定。 本次临床研究纳入三例患者,分别采用自体或异体来源的再生胰岛,并在不同免疫抑制策略下对疗效与安全性进行评估。结果显示,自体与异体两条技术路径均可实现胰岛功能重建与血糖自主调控,并在一定条件下使患者脱离外源胰岛素,提示该方案在“可行性”与“可复制路径”上具备探索价值。 同时,研究也明确提出现实约束:现阶段仍需联合长期免疫抑制治疗,以应对移植排斥及1型糖尿病自身免疫复发等问题。这意味着该疗法推广应用前,还需要在风险收益评估、免疫抑制管理、长期随访与并发症监测各上形成更完善的临床规范。 前景——向“低免疫依赖、可长期稳定”的方向迭代。 业内认为,再生胰岛治疗1型糖尿病的关键在于两点:一是再生胰岛的功能成熟度与长期稳定性,二是免疫系统对移植物及自身免疫复燃的双重挑战。研究团队表示,下一步将通过基因改造等手段改进再生胰岛,使其减少被免疫系统识别的可能,从而降低对免疫抑制剂的依赖,向更安全、更持久的治疗目标推进。 从产业与临床转化角度看,未来仍需更大样本、多中心、长期随访研究,以验证疗效持续时间、低血糖发生率、并发症改善幅度以及不同人群的适用边界。同时,细胞制备与质控体系、临床操作标准、药物与器械配套、伦理与监管路径等,也将决定该技术能否从“突破性探索”走向“可及性医疗”。
该成果标志着我国在糖尿病治疗领域取得世界领先的突破。它不仅展现了干细胞技术的潜力,也为其他难治性疾病的治疗提供了新思路。中国科研团队的贡献为人类健康事业带来了更多希望。