我国南方地区高发的地中海贫血症防治工作取得新进展；记者近日从医疗保障部门获悉，广西壮族自治区已在全区主要医疗机构配备治疗关键药物“去铁酮片”，并通过医保政策明显降低患者用药负担。地中海贫血是我国南方地区常见的遗传性血液疾病，在广西等地发病率较高。患者需要长期输血维持生命，但由此带来的铁过载并发症会损害重要器官功能。去铁酮作为国际通用的铁螯合剂，可有效控制血清铁蛋白水平，将患者5年生存率提升至85%以上。长期以来，治疗费用较高是患者坚持规范用药的一大难点。以广西为例，在纳入医保前，患者每月需自费近3000元购买去铁酮片，约为当地农村居民人均月收入的2倍。为减轻负担，自治区医保局推出三重保障机制：一是将药物纳入新版国家医保目录，并通过谈判使药品单价下降53%；二是完善门诊特殊慢性病保障机制；三是推动基本医保、大病保险与医疗救助衔接，形成分层减负。统计显示，新政策实施后，参保患者实际自付比例降至约10%。南宁市第一人民医院血液科主任医师李明（化名）表示：“目前门诊地贫患者的规范用药率已从30%提高到75%，肝纤维化等并发症发生率也明显下降。”该进展也反映出我国罕见病保障体系的持续完善。自2018年发布首批罕见病目录以来，我国累计将207种罕见病纳入保障范围，100余种治疗药物可按规定享受医保报销。国家医保局医药服务管理司对应的负责人表示，对地域性高发遗传病实施更有针对性的保障，是当前医保改革的重要方向。，广西还同步推进地贫防治“三级预防”体系建设。在百色等少数民族聚居区，免费婚检、孕检项目新增地贫基因筛查，更降低新生儿发病风险。自治区卫健委数据显示，近三年重型地贫患儿出生率已下降40%。
地中海贫血患者用药负担明显减轻，表明了医保制度在守护群众健康中的作用。随着罕见病医保覆盖范围扩大和医保谈判机制完善，更多患者有望获得更及时、规范的治疗。这既是医疗保障能力的提升，也让惠民政策更有可感可及的成效。下一步——还需持续推进医保改革——完善罕见病防治与保障体系，让更多患者从政策中受益。