糖尿病已成为威胁我国居民健康的重要慢性病，其中1型糖尿病多发于青少年群体，患者需终身依赖外源胰岛素维持生命。传统胰岛移植虽能有效控制病情，但供体严重不足的困境长期制约着临床应用。据国际糖尿病联盟统计，全球每年仅有约1000例胰岛移植手术，远不能满足超过110万1型糖尿病患者的治疗需求。 针对此医学难题，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心与海军军医大学第二附属医院组成联合攻关团队，创新性地开发出基于内胚层干细胞的胰岛再生技术。研究团队设计的"两步定向分化"方案，成功将传统30天的培养周期压缩至14天，不仅大幅提升制备效率，更通过选择不具增殖特性的干细胞类型，从根本上规避了细胞治疗中常见的成瘤风险。 在近期开展的临床试验中，3名接受治疗的1型糖尿病患者通过肝门静脉微创输注，实现了再生胰岛在肝脏的成功定植"。术后观察显示，移植细胞能正常分泌胰岛素并调节血糖，患者短期内即达到"零外源胰岛素"的治疗效果。这一成果以封面文章形式发表于国际权威期刊《柳叶刀·糖尿病和内分泌学杂志》，标志着我国在该领域已跻身世界前列。 ，研究团队同步开发的异体干细胞制剂"E-islet01"已获得中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的新药临床试验许可。目前，针对胰岛功能衰竭患者的多中心随机对照试验正在开展。项目负责人表示，团队正通过单细胞测序和基因编辑技术优化治疗方案，未来有望将免疫抑制药物的使用剂量降低50%以上。 业内专家分析指出，此项突破的意义在于建立了标准化、规模化的胰岛制备体系。相较于传统疗法，新技术具有三大优势：一是突破供体限制实现"按需生产"；二是微创移植显著降低手术风险；三是治疗效果可持续且稳定。随着研究的深入，该技术应用范围有望扩展至2型糖尿病、肥胖症等代谢性疾病的治疗领域。
从依赖供体到人工制造胰岛，再生胰岛治疗正朝着让更多患者获得血糖调控能力的目标迈进；初步临床效果令人鼓舞，但还需要更严谨的验证和完善的转化体系。在慢性病精准治疗时代——科技创新与临床需求相结合——为代谢疾病治疗开辟了新途径。