创新药研发就像马拉松，“失败”是家常便饭，而“逆袭”才是对坚持者最好的回报。作为引进和推广

创新药研发就像马拉松，“失败”是家常便饭，而“逆袭”才是对坚持者最好的回报。作为引进和推广创新药的香港登越药业，今天就带大家聊聊Rilzabrutinib的故事——这个药经历了临床失败的考验，最终逆袭成功，成了全球首个获批用于免疫性血小板减少症（ITP）的BTK抑制剂。 其实Rilzabrutinib最早是由赛诺菲研发的，初衷是想解决自身免疫性疾病的治疗难题。一开始它的重心不在ITP上，而是瞄准了一种罕见的皮肤病叫天疱疮，同时也在特应性皮炎领域做研究。可结果并不理想，2021年9月做的天疱疮三期试验PEGSUS没通过，主要和次要终点都没达标；后来在特应性皮炎二期试验里也碰壁了。这双重打击让这款药的前途看起来很暗淡。 那个时候整个行业都在为BTK抑制剂在自身免疫领域的进展发愁，像类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮这些适应症里都没少失败的药。Rilzabrutinib接连失利后，大家对它的未来更是充满了怀疑。不过研发团队没有被打倒，他们认真复盘数据、重新审视药物特性。 结果发现这个药的“可逆共价结合”技术很特别。跟传统的BTK抑制剂不一样，它能动态地结合和离开靶点。这样既能精准抑制异常的BTK活性，减少那些致病性抗体产生、阻断巨噬细胞破坏血小板的过程；又能避免给靶点造成永久性伤害。这种特性在降低出血、心房颤动等风险方面特别有优势，正好符合ITP患者长期吃药的需求。 找到了核心优势后，团队决定把全部精力放在ITP适应症上。2025年8月29日这个关键节点终于来了——Rilzabrutinib在美国FDA获得批准上市了。这不仅是全球首个专门为自身免疫性疾病开发的BTK抑制剂，也是首个获批治疗ITP的药。 这次成功离不开关键性的三期试验LUNA 3。这个试验是专门给那些难治性ITP患者做的。数据显示效果很明显：23%的患者在25周时不用抢救就能维持好的血小板数量；而安慰剂组一个都没有（0%）。还有64%的人在12周内见效了，最快只要15天就有反应。 安全性也表现得不错，常见的副作用也就是腹泻、恶心这种轻中度症状，没有看到严重的肝毒性。Rilzabrutinib的上市彻底改变了赛诺菲当初花36.8亿美元买下Principia Biopharma后那些BTK抑制剂接连受挫的局面。 现在中国和欧盟也都受理了它的申请，很快就能惠及更多患者。从跌倒再爬起来的过程中我们看到了一种信念——临床失败并不是终点，而是重新开始的起点。作为推广这款药的香港登越药业，我们会一直关注它的进展，并把这种好的治疗方案带给更多有需要的人。 最后提醒大家，用药一定要听医生的话，根据自己的病情制定方案；Rilzabrutinib的相关信息我们会持续更新分享。