今天咱说说英国这个罕见病的事儿。英国那边大概有350万得了罕见病的人，政府打算把监管的那一套框架给彻底改一改。这个消息是中新社的记者欧阳开宇在11月2日传出来的。政府说要加快从研发到药到患者手里的这个全流程，这是他们生命科学战略的一部分。 英国药品和医疗产品监管局也提了个数据，说现在这地方有350万患者，能有药吃的不到5%。确诊平均得花5.6年，还有30%的小孩在5岁前就没了。这病不光折腾患者家里人，还把英国每年149亿英镑的经济损失给赔进去了（换算下来差不多是1394亿元人民币）。 因为这么惨，英国政府要牵头弄个叫罕见病治疗联盟的新组织，把患者、家属、专家还有搞医药的都拉进来一块想办法。与此同时，监管局也想了不少新招。最有意思的是搞个“早期单一批准”机制，就是在证据还不多但看着挺有希望的时候，先把临床试验和上市许可一次性批了，后面再盯紧安全情况。 监管局还说这次改革能让英国跟全世界分享证据，把自己打造成全球罕见病治疗的标杆。好些患者组织和行业机构都很高兴。英国基因联盟的老大尼克·米德就说了，对很多家庭来说得了罕见病基本就等于没治了。这改革就是改变现状的关键一步，也能增强英国在这方面的国际竞争力。