Beacon Therapeutics 已给首位患者注入了 laru-zova（BEACON-101）。这个创新疗法是由 Beacon 为 XLRP 这类疾病设计的，且直接给受疾病侵袭的视网膜细胞提供功能性 RPGR 基因拷贝。Laru-zova 旨在治疗由 RPGR 突变引起的 X 连锁视网膜色素变性，它是一种进行性的遗传眼病。这种病会让光感受器退化、视力变窄，最后让人看不清东西。它是 X 连锁遗传的，所以通常影响男性，而且现在治疗手段很少。 Beacon 公司把这种基因疗法当成解决根本病因的途径，而不是单纯缓解症状。这次给患者用药是在他们的 LANDSCAPE 1/2 期临床试验中进行的。这个试验选择了成年基因确诊的 XLRP 患者作为初始对象，使用了开放标签和剂量递增的方法。这个步骤的主要目的是评估安全性和耐受性。参与者会被监测不良事件、免疫反应，还有视力、视野和视网膜健康成像的变化情况。这次用药是为了弄清楚 laru-zova 能不能减缓或者防止 XLRP 带来的视力丧失。 Beacon 表示，他们在接下来的工作里会增加更多临床试验点来支持持续的招募，并且预计明年就能获得第一组的初步安全数据。 公司强调了他们对推进遗传医学和治疗遗传性视网膜疾病的承诺，同时也希望能积累证据来支持未来的监管申请。