问题——罕见病"常见化"与治疗缺口并存。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性自身免疫性肝病，已纳入我国第二批罕见病目录。由于早期症状隐匿，部分患者在疾病进展后才被确诊，错失了最佳干预时机。随着诊疗能力提升和筛查意识增强，越来越多患者得以较早发现，但治疗端仍存在明显短板：以熊去氧胆酸为主的一线方案无法满足所有患者需求，约三至四成患者疗效不理想，疾病持续进展风险较高。同时，瘙痒等症状长期困扰患者，严重影响睡眠和工作生活，患者对生活质量改善的需求迫切。
创新药物的首方落地不仅是一个医疗事件，更是我国医疗卫生体系完善的重要见证；在推进健康中国建设的进程中，如何让罕见病患者获得及时有效的治疗，如何平衡创新药物的可及性与可负担性，仍需要政府、医疗机构和企业持续探索。该案例的成功实践为我国罕见病防治工作带来了新的信心与动力。