问题——创新药“上市不等于可及”，患者用药仍存堵点；近年来，我国创新药研发成果加速涌现，上市品种数量持续增长，但一些地区和医疗机构，创新药进院慢、用药门槛高、支付压力大等问题仍较突出。对患者而言，获得疗效更优的新药是现实需要；对产业而言，临床应用转化能力直接影响研发投入回报与持续创新。 原因——研发高投入与支付约束叠加，医院、患者、企业三方动力不足。一上，创新药研发周期长、风险高、资金投入巨大，从实验室到上市需经历多阶段临床试验与监管审评，是典型的高技术、高门槛、高不确定性领域。另一方面，药品进入医疗机构后，还面临院内目录准入、药事管理、预算约束与合理用药考核等多重机制影响。部分医院药占比、绩效考核、成本核算等压力下，对引入高价新药动力不足。另外，患者端支付能力与保障水平不均衡，医保目录覆盖有限、目录外用药负担较重，商业健康保险在创新药支付上的参与度和产品适配性仍需提升。企业端则面临税费优惠覆盖范围、政策预期稳定性等因素，影响持续投入的确定性。 影响——“最后一公里”不畅将制约临床获益与产业升级。如果创新药难以快速进入规范诊疗体系，患者可能错失更合适的治疗窗口，医疗资源使用效率也会受到影响。对产业而言，临床使用不足会削弱真实世界证据积累与适应症拓展，进而影响国际认可与市场开拓，抑制企业继续加码研发的信心。站国家层面，生物医药作为新兴产业的重要方向，若创新成果难以形成规模化临床应用与可持续支付闭环，将影响产业链协同与创新生态培育。 对策——围绕“三端发力”，以制度供给提升可及性与可持续性。全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任赵宏在履职调研基础上提出，应系统性打通创新药从审批上市到临床使用的关键环节，形成医院“愿用”、患者“敢用”、企业“能研”的政策组合。 其一，增强医院端引入创新药的内生动力。可探索完善创新药成本补偿机制，合理体现医院在药学服务、用药监测、处方审核、患者管理等环节的专业劳动价值，支持对部分创新药试点收取药事服务费等措施，推动医疗机构从“以药品进销差价为主”向“以服务价值为主”转变，在合规与患者获益前提下提升使用积极性。 其二，提升患者端用药保障的确定性。在鼓励更多创新药通过谈判纳入国家医保目录、发挥基本医保“保基本”的同时，推动构建“医保+商保”多元协同支付体系，引导商业保险在目录外创新药、特定人群保障、长期用药风险分担各上发挥补充作用，增强患者对合理使用创新药的支付底气，并促进形成更可持续的支付结构。 其三，稳定企业端创新预期，强化税收与政策激励。建议对抗癌药、罕见病药品等增值税优惠政策进行动态、常态化优化，加快将创新抗癌药物纳入税收优惠范围，增强政策可预期性与覆盖精准度，以制度性安排降低企业创新成本，带动更多资源向原创性、引领性研发集中。 前景——政策支持叠加产业基础，我国创新药发展进入“提质增效”阶段。数据显示，“十四五”期间我国批准上市创新药数量达到230个，在研新药数量占全球比重约三成，创新活力持续增强。当前，国家层面不断释放支持信号，围绕医保支持创新药高质量发展、完善创新药目录、鼓励商业保险扩大支付范围等部署逐步推进。业内普遍认为，下一阶段关键不在于单纯追求数量增长，而在于加快形成从研发、审评审批、准入、支付到临床应用的全链条衔接机制，推动更多创新成果转化为可负担、可获得、可持续的健康收益。随着支付方式改革深化、医疗服务价格机制优化、商业健康保险产品与服务能力提升，以及真实世界研究和临床证据体系完善，创新药惠及患者的通道有望更拓宽。
从实验室突破到临床应用，创新药的“最后一公里”既是技术转化的关键环节，也是患者真正受益的起点。随着政策体系持续完善和产业生态不断优化，我国创新药发展迎来新的窗口期。正如赵宏委员所言——在各方共同努力下——“最后一公里”将更顺畅，让更多患者尽早用上疗效更优、负担更可控的创新药物，为健康中国建设提供更有力支撑。