神经退行性疾病高发、致残率高、长期照护负担重,已成为我国公共卫生治理中不容忽视的挑战。
以阿尔茨海默病、帕金森病为代表的疾病往往起病隐匿、早期症状不典型,患者易错过最佳干预窗口;同时,疾病机制复杂、病程长、治疗反应存在个体差异,给临床诊疗带来持续压力。
如何把“早发现”前移、把“精准治”做实、把“可转化”落到患者获益上,是摆在医学科技与医疗体系面前的现实课题。
这一问题的形成,既与人口老龄化趋势加速相关,也与诊疗模式长期偏重“症状控制”有关。
阿尔茨海默病等认知障碍需要在症状明显前完成风险识别与分层管理,而基层对认知障碍筛查的标准、工具和路径仍需进一步完善。
帕金森病则存在机制认识不充分、药物治疗随时间出现波动或耐受、部分患者疗效不稳定等难点,临床亟需从“经验式”向“机制驱动、靶向干预”转变。
实践表明,单点突破难以支撑复杂疾病的系统性攻关,更需要临床资源、基础研究与工程技术的协同联动。
在此背景下,近日在北京成立的“癌症与退行性疾病创新联合体”提出以“基础研究+技术攻关+临床转化”深度融合为方向,集聚全国重点实验室、医疗机构与新型研发机构力量,旨在打通从科学发现到产品与服务落地的关键链条。
河南省人民医院成为首批成员之一,也是河南省唯一入选的医疗机构。
医院相关负责人表示,将依托临床资源与专科优势,围绕阿尔茨海默病、帕金森病开展机制研究、临床验证、早期筛查与成果转化的全链条协作,推动医学模式从“被动治疗”向“主动预防、综合管理”拓展。
联合体建设之外,面向“早筛早诊”的探索也在同步推进。
作为河南省国家核心高级认知障碍诊疗中心,河南省人民医院在全省推动“脑健康体检行动”,探索以“认知测评+血浆标志物检测”相结合的快速筛查模式,并逐步形成基层可复制的认知障碍防控流程。
据介绍,近半年该项目已在省内多地医院和社区开展,累计完成约1.2万人评估,识别出一批阿尔茨海默病高危人群和早期患者,并尝试与高血压、糖尿病等慢病管理衔接,构建“筛查—发现—干预—管理”的闭环路径。
业内人士认为,此类将专科能力与公共卫生策略结合的做法,有助于把疾病防控关口前移,提升老年健康服务的可及性与连续性。
值得关注的是,机制研究与治疗创新也取得新进展。
2月5日,相关团队在国际学术期刊《自然》发表研究,提出帕金森病可能存在关键脑功能网络层面的异常机制,并在此基础上探索针对性干预策略。
论文共同通讯作者之一为河南省人民医院副院长王梅云。
该研究由河南省人民医院团队与昌平实验室团队牵头,联合国内外多家机构合作完成。
研究者通过对大量人脑影像数据进行分析,提示与行动规划和协调相关的脑网络“躯体认知环路(SCAN)”在帕金森病患者中存在显著功能异常,并与多处深部脑区连接异常增强相关,可能与震颤、运动迟缓、肌张力增高等症状发生发展存在联系。
基于上述认识,研究团队进一步推进精准干预思路:一方面,探索以脑环路为核心的靶点定位与刺激策略,力求提高无创治疗的针对性;另一方面,在不同治疗手段中验证该网络特征的临床意义,提示其有望成为指导个体化治疗选择与疗效评估的生物学线索。
临床工作者指出,帕金森病患者差异显著,未来若能在影像与生物标志物等工具支撑下实现分层诊疗,有望改善疗效不稳定等长期难题,为患者提供更可预测的治疗路径。
从影响看,上述进展折射出我国在神经退行性疾病领域“从临床出题到科研答题,再到产业与服务落地”的探索加速:一端是面向人群的筛查与管理,另一端是面向机制的精准治疗。
两者相互支撑,既能提升早期识别能力,也有助于推动诊疗方案向更高层次的精准化、标准化发展。
与此同时,跨机构联合攻关机制有望加速成果从实验室走向临床应用,缩短从发现到验证再到推广的周期。
下一步,对策的关键在于把协同创新落到可操作的制度与路径上。
一是完善基层筛查与转诊规范,加强认知障碍与帕金森病的早期识别培训,提升筛查质量与随访连续性;二是强化数据平台与伦理合规建设,推动多中心数据共享与真实世界研究,为机制验证与产品评估提供支撑;三是推进医工融合与多学科协作,围绕无创治疗、影像评估、标志物检测等方向形成标准化技术方案;四是将防控策略纳入慢病综合管理框架,探索可持续的支付与服务模式,提升长期管理能力。
展望未来,随着联合体协同攻关深入推进,以及筛查闭环与精准干预路径不断完善,神经退行性疾病防治有望从“晚期干预”逐步迈向“前移预防、早期识别、分层治疗、长期管理”的新阶段。
业内普遍认为,能否在更大范围内实现可复制、可推广的技术与服务体系,将决定科研突破转化为公共健康收益的速度与质量。
这项研究成果的发表标志着我国在神经退行性疾病基础研究和临床转化方面取得了国际领先的突破。
从揭示疾病机制到指导临床治疗,从基础研究到产业应用,这一完整的创新链条体现了现代医学发展的新方向。
随着精准医学理念的深入推进和医工融合的不断深化,神经退行性疾病的防治必将迎来新的机遇。
这也启示我们,只有坚持以临床需求为导向,加强基础研究与临床实践的紧密结合,才能真正实现科研成果造福患者、服务人民健康的目标。