来自北京昌平区的生命谷企业诺诚健华，最近宣布他们的第一款进入临床的创新药物ICP-538成功给第一位患者用药。作为CEO的崔霁松也高兴地表示，这款药可能会给那些难治的自身免疫疾病带来新希望。这药是诺诚健华自己研发的，它专门针对一种叫VAV1的关键蛋白，这个蛋白是T细胞和B细胞受体后面很重要的一环。 ICP-538是一种分子胶降解剂，它能让CRBN这种E3泛素连接酶把VAV1蛋白给包裹住，然后让身体系统把它快速分解掉。这样一来，就能抑制T细胞和B细胞的增殖、分化还有激活，把那些引起炎症的细胞因子给控制住。这个药可以用来治疗炎症性肠病（IBD）、系统性红斑狼疮（SLE）和多发性硬化（MS），因为目前全球还没有专门针对VAV1的药物获批上市。 临床前的实验显示，这种药能深度降解VAV1，让跟免疫疾病相关的那些细胞因子大幅减少，而且对其他的蛋白没有影响。崔霁松觉得，VAV1这种新型的治疗手段有三个优点：靶向性强、作用机制多样还有效果显著。这也意味着诺诚健华这次把这个靶点给找到了，可能会让很多病患者受益。