当前,许多重大疾病因缺乏明确的治疗靶点而陷入"无药可靶"的困境。
三阴性乳腺癌等恶性肿瘤由于缺少特异性生物标志物,临床治疗面临巨大挑战。
这一现状反映出精准医学领域的核心瓶颈:如何在复杂的生物体系中快速、准确地识别与疾病相关的关键靶点。
传统的核酸适体筛选方法存在显著局限。
这类方法筛选效率低下、操作流程繁琐,且难以在接近生理状态的真实环境中系统性地发现新的疾病标志物。
核酸适体作为一类能够高特异性、高亲和力结合靶标分子的寡核苷酸,其应用潜力巨大,但获取方式的技术瓶颈长期制约了其在临床转化中的应用。
为突破这一困境,由谭蔚泓院士与吴芩研究员领导的科研团队经过多年攻关,成功构建了SPARK-seq平台。
这一创新型平台实现了在单细胞分辨率下同步完成细胞膜表面标志物发现与靶向核酸适体探针获取的一体化流程。
相比传统方法,其筛选效率提升达百倍以上,能够高精度地锁定潜在的癌症标志物与治疗靶点。
SPARK-seq平台的核心创新在于其"分子雷达"功能。
该平台在单细胞层面部署了精密的分子识别系统,能够大规模、并行地精准识别细胞表面与疾病相关的靶标,同时高效获取能特异性结合这些靶标的核酸适体探针。
这种"发现与获取同步"的设计理念,从根本上改变了传统靶点研究的工作方式。
作为完全自主可控的原创性平台,SPARK-seq为精准医学研究提供了全新范式。
它使科研与临床工作者能够充分利用我国独特的临床资源,系统性地发现具有自主知识产权的新靶点与新工具。
这对于突破医学创新中的"卡脖子"问题具有重要意义。
从应用前景看,该技术有望推动形成"按图索骥"式的精准医疗新模式。
通过这一平台,研究人员可以针对不同疾病快速匹配或定制相应的治疗分子,大幅提升药物研发的效率和治疗方案的精准度。
谭蔚泓院士进一步指出,未来或许可以像根据蓝图建造房屋一样,通过计算智能设计出自然界不存在的、性能卓越的新型靶向核酸药物。
这项成果已于2024年1月1日在国际顶级学术期刊《科学》上线发表,标志着我国在精准医学领域的基础研究达到了国际先进水平。
从“看见差异”到“精准出手”,基础研究的每一次关键突破都在为临床提供新的可能。
SPARK-seq体现的不仅是一项技术进步,更是一种以问题为牵引、以工具为抓手、以转化为导向的创新路径。
面向仍存“无药可靶”难题的疾病领域,持续加强原创平台建设、完善临床验证体系、推动跨学科协同创新,或将成为提升我国精准诊疗与生物医药创新能力的重要支点。