2月28日是国际罕见病日，国家药监局药审中心发了个通知，打算启动个新试点，目的是为了解决大家看病难、找药难的问题。为啥非要搞这个？因为罕见病发病率很低，病情又复杂，大家了解得也不多，这就成了药物研发里的一个老大难。数据显示，全球有超过一万种罕见病，真正能治的也就5%左右，咱们国家很多罕见病也都面临着没药可用的局面。 以前药企研发罕见病药挺难的，临床试验数据太少、经验不够用、还得统筹规划效率高，尤其是那些没开发过的新适应症更是没有先例可循。不过2024年药审中心启动了“关爱计划”试点，这次“关爱计划－延伸”就是在那个基础上搞的。这次的试点跟以前不一样，它更注重源头创新。以前大家都是等药研发好了再申请审批，现在药审中心会主动介入早期阶段。 为了保证这次计划能真正帮到药企和病人，申请品种得满足三个核心要求：一是要治的是罕见病，哪怕是《罕见病目录》里没列出来的也可以；二是要有很强的创新性，包括首创新药（First-In-Class）这种很厉害的；三是开发阶段还没到关键时候。 只要你符合条件，不管是什么公司都可以来申请。从现在开始往后的5年都可以报。大家可以通过药审中心的系统提交资料和沟通框架，审评团队会给你提建议。如果评估下来没问题了，公示5天没意见的话就正式纳入计划了。 纳入试点的企业不用走常规流程，按药审中心的要求汇报进度就行。中心会一直盯着你们的研发进展，给你们持续的技术指导和支持。张梦凡还透露说，2025年光是在中国就有48个罕见病药物获批上市呢。 为了让大家把这个计划定得更完善点，国家药监局药审中心专门开了座谈会征求意见。社会各界都可以在这个时候提建议，中心会根据大家的反馈把试点计划做得更好。