问题——肝衰竭救治“窗口期”短与供体短缺并存。 肝衰竭尤其是慢加急性肝衰竭进展快、死亡风险高,临床治疗强调有限时间内纠正凝血障碍、毒素蓄积和代谢紊乱。,肝移植仍是终末期肝病的重要手段,但人源供体紧缺导致不少患者在等待过程中病情迅速恶化。业内人士指出,据不完全统计,我国每年约有20万名急性或慢加急性肝衰竭患者住院治疗,临床对“短期替代或支持肝功能”的需求长期存在。 原因——传统支持方式与器官资源矛盾突出,亟须新型“桥接”策略。 现有治疗包括药物、血浆置换与人工肝等,可一定程度改善内环境,但对于部分重症患者,支持强度和持续性仍受限制;而直接器官移植不仅依赖供体,还涉及手术创伤与围手术期风险。为破解“等不到供体、撑不过窗口期”的困境,医学界持续探索更接近生理功能的体外肝支持方案,力图在救治关键期为患者争取时间。 影响——“基因编辑器官+体外生命支持”模式实现多点突破。 近日,空军军医大学西京医院窦科峰院士团队领衔,联合中山大学第一附属医院、空军军医大学唐都医院及四川中科奥格生物科技有限公司,完成六基因编辑猪肝脏体外灌注治疗肝衰竭的临床探索。据介绍,团队将基因编辑猪肝脏与常温机械灌注设备对接,构建异种猪肝脏与体外肝脏交叉循环系统,并通过静脉通路与一名慢加急性肝衰竭患者建立连接。该方式保留患者自体肝脏原位,不进行器官切除,以体外辅助生命支持形式让离体猪肝脏阶段性承担解毒、合成及代谢等功能。 治疗过程中,猪肝脏灌注状态稳定,体外设备连续运行平稳,胆汁分泌量维持在每日300至350毫升。经过66小时持续支持后,患者凝血酶原活动度等关键指标出现持续、显著改善。治疗团队评估疗效明确后顺利撤除体外灌注;截至目前,患者撤机近50小时肝功能仍保持稳定。经科技查新,该技术路径国内外未见公开报道。 从创新点看,此次探索呈现三上进展:一是通过多重基因编辑策略获得更适配临床需求的“人源化”猪肝脏,为异种器官体外应用奠定基础;二是将体外灌注从“器官保存”拓展为“临床治疗”,与生物人工肝理念形成交互融合,以较小创伤实现高强度肝功能支持;三是通过闭环灌注对温度、压力、氧合与抗凝等关键参数进行精细控制,为离体器官维持生理活性并与患者循环相对稳定衔接提供技术保障。 对策——以多学科协同与规范化路径推进临床转化。 这一目由西京医院肝胆外科牵头,组织院内20余学科协同攻关,并在多家单位支撑下完成器官获取、设备对接、循环建立与重症管理等关键环节。业内专家认为,类似技术要走向更广泛临床应用,需深入完善适应证边界与标准化流程,包括:严格的生物安全与感染防控体系、凝血与免疫反应监测方案、灌注参数的个体化调控策略,以及与现有人工肝和移植体系的衔接机制。同时,应在伦理审查、质量控制、随访评估诸上建立可复制、可追溯的规范路径。 前景——有望成为移植等待期“生命桥梁”,并拓展终末期肝病综合救治手段。 多位参与专家表示,基因编辑猪肝脏体外灌注的适用范围覆盖慢性肝衰竭、急性肝衰竭及慢加急性肝衰竭等终末期肝病类型;对于需要肝移植但短期难以获得供体的患者,该技术或可提供关键时间窗内的生命支持,降低等待期风险。随着基因编辑与体外灌注设备持续迭代,以及更多临床数据积累,该模式安全性、有效性与可及性上仍有较大提升空间,并可能推动异种器官支持治疗向更精细、更可控方向发展。
这项创新成果展现了我国在医学科技领域的重要突破,表明了科研人员解决临床难题的智慧和决心;在医疗需求日益增长的今天,这样的技术进步将为无数患者带来新的生机,推动医学发展迈向新高度。