Seladelpar在首都医科大学附属北京友谊医院开出了第一张中国内地处方，标志着这种罕见病新药终于登陆国内。北京天竺的政策帮忙，让中国PBC患者终于能同步用上全球最前沿的治疗方案。中新网1月23日的消息说，这家医院的肝病中心给患者开了这个药方。这就意味着PBC患者有了更多的选择，也显示出我国在罕见病用药方面又往前迈进了一大步。 贾继东教授是北京友谊医院肝病中心的首席专家，他提到肝脏是个沉默的器官，而PBC就是个缓慢的杀手。这个病早期没啥症状，患者最想控制病情发展还有改善生活质量。他说这次能开出这张处方是因为北京天竺的政策支持，让患者能够享受到全球的先进治疗方法。 这病属于慢性自身免疫性肝病，已经被中国列入罕见病目录了。它会让免疫系统失调，损伤胆管上皮细胞，造成胆汁淤积和肝脏炎症。如果不治或者药效不好，就可能发展成肝硬化、消化道出血或者腹水什么的。除了这些大问题外，瘙痒是PBC患者最痛苦的事之一，影响睡眠和疲劳感，严重影响生活质量。 这几年PBC的患病率在全球和中国都在增加。数据显示中国每10万人中就有20.5人得这个病，在亚洲排第二。一般中老年女性容易中招，男女比例大概是1:9，不过现在男患者也多了起来。贾继东指出这病虽然罕见却很常见，现在很多早期患者能被发现了，但治疗上还是有不少难题。 以前主要靠熊去氧胆酸（UDCA）来治，但大概有30%到40%的患者对它没反应。这部分人病情发展风险很高，如果不赶紧进行二线治疗，可能会变成失代偿期肝硬化甚至需要肝移植。老药在缓解瘙痒方面也做得不太好。所以临床上特别需要那种既能延缓病情又能止痒的新药。 Seladelpar是全球第一个获批的强效选择性PPARδ激动剂。它能同时改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症还有纤维化。贾继东说这个药有个好处就是“一石二鸟”，既能改善生化指标又能缓解瘙痒症状。 作为一种急需的特殊药物，Seladelpar的引进给PBC患者带来了新的希望和更多的治疗选择。贾继东希望这个药能尽快在中国正式获批并进入市场，用更实惠的价格让更多人用得上它，从“首方”变成“普及”。