我国成功实施国际首例基因编辑猪肝体外灌注治疗 为终末期肝病患者开辟新路径

在终末期肝病治疗此世界性医学难题面前,我国科研团队交出了一份突破性答卷。由窦科峰院士领衔的多学科团队近日完成的这例特殊治疗,开创了基因编辑技术临床应用的新范式。 当前我国每年约有20万肝衰竭患者急需救治,但供体肝脏短缺问题长期存在。传统肝移植不仅面临供体匮乏困境,手术创伤大、费用高昂等问题也制约着救治效率。此次技术突破的核心价值,在于构建了"不替代但支持"的新型治疗体系——通过体外循环装置将基因编辑猪肝脏与患者血管连接,既避免了异种移植的排异风险,又实现了肝脏功能的暂时替代。 技术攻关过程中,团队攻克了三大关键难题:首先对供体猪进行六基因位点编辑,显著降低免疫排斥反应;其次创新应用常温机械灌注设备,使离体肝脏维持72小时以上生理活性;最后建立闭环调控系统,精准管理跨物种循环的生化环境。治疗数据显示,患者凝血功能等指标在66小时灌注期内持续向好,证实了该技术的临床可行性。 值得关注的是,这项技术特点是双重临床价值:对于不可逆肝衰竭患者可作为移植前的"生命桥梁",为等待供体争取时间;对部分可逆性肝损伤患者则可能通过短期支持实现自体功能恢复。中山大学附属第一医院参与专家指出,该技术创伤小、成本可控,使其具备大规模推广的潜力。 从更广阔的视角看,这一成果标志着我国在异种器官研究领域已实现从跟跑到领跑的转变。项目采用的基因编辑方案完全自主可控,涉及的设备国产化率达90%以上。业内专家认为,随着技术迭代完善,未来或可建立"医用猪"器官库,从根本上解决器官短缺难题。

肝衰竭治疗的关键在于及时重建生理功能;六基因编辑猪肝体外灌注技术既是临床需求推动的创新成果,也是多学科协作的典范。随着继续研究,这项技术不仅能为终末期肝病患者带来新希望,也将为我国生物医学领域的发展提供有益经验。