罕见病患者用药难一直是医疗保障中的突出问题。由于患者数量少、市场需求有限，国际制药企业的新药通常优先欧美等发达国家上市，国内患者往往要晚几年才能用上。这种“人等药”的局面，使不少患者错过最佳治疗时机，生命健康面临更大风险。同时，传统药品进口审批流程环节多、周期长——从申报到获批耗时较久——继续拉长了患者等待时间。为破解此难题，北京市在顺义区首都机场临空经济区率先开展探索。先行区建立了较为系统的便利化机制，包括罕见病药品白名单制度、允许企业保税备货、分次出区管理、全程可溯管理等。“北京模式”的关键在于，通过事前备案、事中监管、事后追溯的全链条管理，在保证药品质量安全的前提下压缩审批时间，让国际前沿创新药更快进入国内临床使用。 这一政策已取得阶段性成效。北京大学第一医院通过先行区绿色通道，已获批引进沃拉西德尼、艾拉司群、帕瑞肽等7款临床急需和罕见病药品。这些药物的及时进入，为对应的患者带来更多治疗机会，也缓解了医疗机构在罕见病诊疗上的用药瓶颈。多家医疗机构反映，该政策有助于改善患者预后，也为临床药学相关工作提供了更多实践空间。 从产业发展角度看，顺义区医药健康产业已成为区域经济的重要支撑。2025年产业规模达691亿元，连续3年年均增速17.4%。其中，天竺综保区医药贸易额连续三年突破千亿元，占全国近三分之一，天竺口岸成为国内最大的医药贸易口岸。这一格局的形成，既依托首都国际机场通达全球57个国家、225个航点的航运优势，也得益于顺义区在政策协同、通关提速、保税创新诸上的持续推进。 为改进营商环境、吸引跨国药企在华布局，北京市和顺义区相继推出支持创新药高质量发展的政策举措，包括面向外资和总部企业的支持措施，以及顺义区医药健康产业专项支持政策。相关政策旨在巩固顺义在医药贸易领域的枢纽作用，吸引跨国药企在临空经济区布局研发、分拨与供应链业务，推动千亿级医药贸易产业集群加快发展。 跨国药企对上述举措反响积极。丹麦灵北制药等企业表示，政府部门建立的“面对面”沟通机制有助于政策更精准落地，也能更快回应企业诉求，增强了其在华长期发展的信心。企业表示将继续参与医药健康领域的业态探索与模式创新，加快推动全球创新药在华落地。
罕见病用药保障既检验医疗治理能力，也体现制度创新的温度。以顺义为平台推进临床急需与罕见病药品进口便利化，关键在于把“通得快”与“管得住、用得好、负担得起”统筹起来，在协同中形成可复制、可推广的经验。随着政策工具更精准、服务衔接更顺畅、产业生态更完善，更多患者有望更及时获得所需药物，也将为医药健康产业高质量发展提供更坚实的民生支撑。