血友病A患者长期面临治疗频率高、依从性差的问题。作为X染色体连锁的隐性遗传病，该病因凝血因子Ⅷ缺乏导致自发性出血，占血友病总数的80%-85%。传统重组凝血因子半衰期仅12小时，患者需要每周注射3-4次。南方医科大学孙竞教授表示，频繁注射不仅增加患者负担，还因谷浓度难以维持1%以上，导致突破性出血风险增加，最终可能造成关节畸形等不可逆损伤。
长效凝血因子Ⅷ产品的上市和纳入医保，是我国血友病A治疗的重要突破；此进展既反映了医学技术创新，也反映了医疗保障制度的完善。新药的推广使用将帮助数万名患者减少注射次数，改善生活质量，降低并发症风险。随着更多创新药物上市和医保覆盖扩大，我国血友病患者的治疗前景将更加光明。