我国医疗事业持续提质的背景下，罕见病防治体系建设进入加速期；今年世界罕见病日以“不止罕见”为主题，继续提升了公众对该领域的关注度。最新统计显示，国家医保目录已纳入136种罕见病治疗药物，覆盖69个病种，我国在提升罕见病用药可及性上取得明显进展。
罕见病患者人数不多，但每一个生命都值得被认真对待；从明确罕见病定义到扩大医保覆盖——从地方探索到经验推广——我国罕见病保障体系正在优化。下一步关键在于补齐“最后一公里”，通过制度优化与多方协同，让更多患者获得持续、稳定的治疗支持，更好地回归学习、工作与社会生活。这既是医疗保障应承担的责任，也是社会进步的重要体现。