再生医学先进疗法bluerock的bmdaneprocel

美国FDA之前把再生医学先进疗法（RMAT）认证给了BlueRock的bmdaneprocel，给他们开了绿灯去加速开发。这家公司打算弄一个注册的III期临床试验，名字叫exPDite-2，准备把大概102名患者拉进双盲设计里，把治疗跟假手术放在一起比一比。这次试验主要看的是78周内“没有烦人运动障碍的ON时间”有啥变化。 关于PDite-2之前的那个试验，BlueRock Therapeutics报告了36个月的积极结果。他们说在这次开放标签的非随机研究里招了12个人，所有参与者都把多巴胺神经元前体细胞给植入了壳核的两侧，接着吃了12个月的药。试验测了两种剂量：一组是每个壳核0.9百万个细胞，另一组是2.7百万个。 到了36个月时，BlueRock说没见着跟细胞治疗相关的新严重坏事。神经影像学检查和别的生物标志物评估继续支持细胞存活、植入还有功能。这次的临床结果跟以前12、18和24个月的数据很一致，但具体效果的数字他们没说。 BlueRock的BRT-DA01就是这个疗法。这证明了他们头个同类PD细胞疗法的持久安全性和生物信号。不过他们的说法还得靠更大规模的对照试验来盖戳确认才行。