罕见病患者用药难的问题长期困扰医疗卫生工作；由于罕见病患者数量少、市场需求有限，许多国外已上市的治疗药物国内尚未获批上市，患者往往面临"有药用不了"的困境。此矛盾的存在，既反映了药品审批制度的严谨性，也暴露了进口药品流通环节的堵点。 为破解这一难题，北京市以首都国际机场临空经济区为试点，联合市级监管部门创新推出"白名单制度、保税备货、分次出区、全程可溯"的北京模式。该模式的核心在于建立罕见病药品保障先行区，通过制度创新为临床急需药品开辟专门通道。具体而言，符合条件的进口药品可纳入白名单管理，在保税区进行备货，根据临床需求分次出区供应，全过程接受监管部门追溯。这一做法既保证了药品质量安全，又大幅缩短了患者获药周期。 从产业发展的角度看，北京医药产业已形成显著的区域优势。顺义区将医药健康产业列为重点发展产业，2025年产业规模达691亿元，连续三年年均增速达17.4%。依托首都国际机场的航运枢纽地位，天竺综保区医药贸易额连续三年突破千亿元，占全国近三分之一，天竺口岸已成为国内最大医药贸易口岸。这些数据充分说明，北京在医药流通领域已具备国际竞争力。 为继续优化营商环境，北京市有关部门推出了若干配套政策。市医保局发布创新药发展新32条，天竺海关推进通关便利化措施，市商务局完善外资企业支持政策，顺义区出台医药健康产业扶持政策。这些政策从药品申报、专家评估、药学服务、医保支付等多个维度形成合力，共同指向一个目标：让罕见病患者能够更便捷、更经济地获得所需药品。 展望未来，北京将持续深化罕见病药品保障先行区建设。一上要保障患者的长期用药需求，建立稳定的供应机制；另一方面要完善药械创新联动服务机制，推动产业链全链条高质量发展。这意味着，从药品研发、进口、流通到使用的全过程，都将纳入系统化、规范化的管理框架。
保障罕见病与临床急需用药，既是民生底线，也是治理能力的体现。以“白名单+保税备货”等机制为抓手，北京的探索发出一个清晰信号：在坚持安全可控与依法合规的前提下，通过跨部门协同与流程再造，可以让更多“救命药”更快、更稳地抵达患者。下一步，如何在扩大覆盖面、强化风险防控、完善支付与服务配套之间形成更精细的平衡，将决定这条绿色通道能走多远、能惠及多少人。