rn0361 第一期临床试验成果：apoc3和甘油三酯下降69%

2025年，罗纳治疗公司在AHA会议上发布了它的一项新研究数据。这次公布的是针对RN0361的第一期临床试验成果，这个项目最初是为了对付载脂蛋白C3（ApoC3）的。罗纳治疗公司借助RNAi技术来开发一种长效小干扰RNA，这个药物就是RN0361。它采用GalNAc修饰的siRNA形式。临床试验主要是看单次用药的效果，给那些甘油三酯超标80 mg/dL的志愿者进行了测试，结果显示ApoC3和甘油三酯能下降至少六个月。公司在这次试验中发现，RN0361能给ApoC3降得相当厉害，最多能减到93%，甘油三酯也降低了69%。这些指标下降得很明显，而且还有其他胆固醇指标都跟着下去了。值得一提的是这个过程并没有发生什么严重副作用。有几个轻微的注射部位反应报告还有ALT和AST这两个指标短暂升高了一下，不过这和GalNAc-siRNA本身是有关联的。罗纳治疗公司认为RN0361有潜力成为治疗严重高甘油三酯血症和动脉粥样硬化脂蛋白的最佳选择。给医生提供一种长效方案能帮助那些患者维持好身体状况，预防急性胰腺炎还有心血管疾病。所以公司决定把这个药物推进到第二阶段开发计划中去给这些患者们带来更多帮助。展示这次在AHA会议上对投资者和临床医生来说都挺有吸引力的，让人更关注这个RNAi技术在心血管领域的应用前景。