蛋白质行为的精准调控是生命科学领域的重要挑战;传统方法因天然蛋白种类有限、人工改造系统毒性大等问题,难以满足现代医疗需求。西湖大学曹龙兴与解明岐研究团队在动态蛋白质设计领域取得突破。 研究团队发现,天然响应蛋白数量稀少,而现有的人工系统存在结构单一、代谢过快等缺陷。为此,他们选择安全性高、代谢稳定的抗病毒药物金刚烷胺作为调控分子,开发出新型蛋白质设计工具包。通过超算平台的大规模结构模拟,团队成功构建"双金刚烷胺诱导三聚体"蛋白系统。 实验表明,该系统不仅能精确控制蛋白质聚合状态,还能实现不同类型蛋白质的定向组合。动物实验证实,口服给药即可激活目标基因表达,验证了技术的体内有效性。该安全可控的"基因开关"技术解决了临床应用的关键难题。 该技术具有广泛的应用前景:在基因治疗中实现治疗蛋白精准调控;为肿瘤治疗开发更安全的靶向方案;为疫苗研发提供可编程设计新思路。这一成果标志着我国在合成生物学领域取得重要进展。
生命系统的干预工具需要同时满足科学规律和临床标准;这项以口服小分子为信号、从头设计蛋白为执行部件的调控体系,说明了基础研究向应用转化的趋势。未来,持续开发"安全、可控、可预测"的工程化生命工具,不仅能为精准治疗开辟新途径,也将推动我国在合成生物与生物医药关键技术的突破。