北京地区的罕见病药品保障机制把这种治疗原发性胆汁性胆管炎的药物引进了，而这次它在博鳌乐城成功落地了。这个病主要是中老年人女性得，免疫系统出问题导致胆管受损，胆汁排不出来就发炎纤维化了。虽然流行病学数据说每10万人里大概有20.5例，可实际上还有不少人没被发现。以前大家治病主要靠熊去氧胆酸，但有四成患者对这药没用或者受不了，病情可能恶化到肝硬化甚至肝衰竭，甚至得换肝。还有七成患者身上老痒，痒得厉害影响生活和心理。临床专家一直觉得这病治疗选项太少了，患者负担太重。这回在博鳌乐城获批的新药是靶向调节特定受体的，既能改善化验指标又能缓解瘙痒症状。能这么快引进是因为咱们国家一直在探索罕见病保障机制和搞制度创新。博鳌乐城作为医疗特区因为有“先行先试”政策，已经引进了530多种国际新药器械。从政策角度看，这次审批就是深化医改、优化审评流程的一个例子。最近几年有关部门建了临床急需进口药品通道，还扩大了罕见病用药目录来解决用药难的问题。这个药之前就在北京通过了保障机制进来了，这次在乐城落地就是把范围再扩大一点，好让更多患者看到希望。不过专家也说还得搞全国范围的流行病调查、提高基层诊疗水平、建多层次的保障体系才行。从临床需求到政策响应，再到国际创新药在本地落地，这都能看出咱们医疗卫生发展的速度和温度。以后大家再不用担心因为病罕见就没药治了。