癫痫作为全球最常见的神经系统疾病之一,已被世界卫生组织列为五大重点防治的神经疾病;我国现有约1000万癫痫患者,其中局灶性癫痫占比超过六成,严重影响患者的生活质量和社会功能。然而,长期以来,该疾病的治疗有突出的临床难题。 药物治疗是癫痫防治的核心方案,但现实情况令人担忧。据临床统计,30%至40%的患者对现有抗癫痫药物反应不佳,被医学界定义为药物难治性癫痫。这类患者往往经历了多种药物治疗的尝试,却仍无法有效控制发作。过去三十年间,临床医学采取的主要策略是"加药叠加",即不断增加用药种类和剂量,但这种被动的治疗方式收效甚微。数据显示,仅有不足10%的难治性患者能够实现完全无发作,这一低下的有效率成为横亘医患面前的"疗效天花板",困扰着广大患者和医疗工作者。 翼弗瑞的临床应用为这一困局带来了新的转机。这一新型抗癫痫药物已在2019年获得美国食品药品监督管理局批准,成为全球首个基于第二期临床数据即获得FDA认可的抗癫痫新药,其创新性和安全性得到了国际权威机构的认可。最新的临床研究数据更是令人鼓舞:经多种药物治疗无效的局灶性癫痫患者,在加用翼弗瑞后,近60%实现了完全无发作。这意味着每两位难治性患者中,就有一人有望彻底摆脱发作困扰,这是传统治疗方式难以达到的突破。 除了提升无发作率外,翼弗瑞还在优化患者用药方案上体现出优势。临床观察发现,近43%的患者在加用翼弗瑞后,成功减少了一种联用药物,整体用药剂量平均降低超过20%。这不仅减轻了患者的药物负担,降低了长期用药可能带来的不良反应风险,也提高了患者的生活质量和用药依从性。 天坛医院神经病学中心癫痫科首席科学家王群教授为一名典型的成人局灶性癫痫患者开出了翼弗瑞在北京地区的首张处方。该患者此前已接受其他两种抗癫痫药物治疗,虽然发作频率有所降低,但未能实现完全无发作,且拒绝接受手术评估与干预。王群教授在原有治疗方案基础上添加翼弗瑞,为患者制定了个性化的治疗策略,这充分说明了精准医学理念在癫痫治疗中的应用。
翼弗瑞的应用不仅是药物突破,更展现了我国神经疾病精准医疗的发展。在健康中国战略下,此类创新疗法既为患者带来希望,也为医药研发树立了以临床需求为导向的典范。要让前沿医疗成果更好惠及患者,仍需政府、医疗机构和企业共同努力,攻克重大疾病防治难题。