我国罕见病防治工作迎来重要节点；随着2024年新版国家医保药品目录全面执行，并叠加首版商业健康保险创新药品目录试点落地，罕见病患者长期面临的“用药难、用药贵”正在得到更系统的缓解。这若干举措也意味着我国多层次医疗保障体系建设迈入新的阶段。
罕见病患者人数虽少，却同样牵动着家庭的希望与社会的责任。让“救命药”进入更可及的支付体系，体现的是对生命价值的制度回应。随着医保扩围与商保补充更好衔接、医疗服务能力同步提升，罕见病诊疗与用药保障有望从“个案改善”走向“系统优化”，让更多患者在可负担的前提下获得及时、规范、有效的治疗。