中国眼科团队在基因编辑这块有了大动静!

咱们中国的眼科团队在基因编辑这块有了大动静!由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的洪佳旭教授还有周行涛教授带着队伍搞出来的GEB-101新药,正式拿到了美国食品药品监督管理局(FDA)的临床试验通行证。这可是中国原创疗法第一次这么硬气地站上了国际大舞台,意味着全球角膜营养不良的治疗格局可能要变天了。这种病主要是因为基因突变导致的,特别像TGFBI基因出了岔子。以前医生只能给患者切角膜或者换角膜,虽然能暂时遮丑,其实就像泼水止沸一样,根本治不了根儿。GEB-101这回可不一样,它打算直接把病因给捅破了,这是全球第一个把体内基因编辑技术用到眼睛上的法子。 他们这个项目其实是个“研究者发起临床研究”,说白了就是医生自己当科学家去搞创新。这一步步从实验室走到美国FDA的IND(新药临床试验)审批门口,说明咱们在生物医药这块,特别是基因编辑这块已经很硬气了。拿到FDA认可不光是给中国长脸,更是给全球几百万角膜营养不良的病人带来了根治的希望。咱们得承认,从获批到真的能治病上市,还有很长的路要走。但不管怎么说,迈出这第一步就说明中国在前沿科技这块已经有点扛把子的劲头了。 面对这种难治的遗传性疾病,中国科学家用前沿科技给咱们展现了巨大的潜力。咱们就盼着后面的临床试验能顺顺当当的,让这个能让人重见光明的好东西早点惠及全世界的患者。