一对年仅8个月的双胞胎兄弟近日完成造血干细胞移植，这在医学上被认为是高风险手术。据湖南省儿童医院介绍，两名患儿被诊断为"克罗恩病合并IL-10R基因突变"，经过半年多的系统治疗，已相继完成移植并进入康复阶段。 这个案例的特殊之处在于，双胞胎同时患病且在中华骨髓库均找到全相合供体的情况极为罕见，概率不足百万分之一。两患儿入院时已出现多系统并发症。哥哥小霖伴有重症肺炎和肛周脓肿，弟弟小睿则有持续性便血和营养不良。 婴幼儿造血干细胞移植本身就面临供体匹配难、感染控制压力大等挑战，双胞胎同期手术更需精确规划。医院启动多学科诊疗机制，在移植前通过靶向抗感染治疗将患儿体重提升至手术标准。 此次救治反映了三项技术创新：建立婴幼儿基因缺陷病早期筛查体系，将确诊时间提前至新生儿期；创新应用"序贯移植"方案，根据两兄弟的个体差异分别于2025年12月和2026年1月实施手术；开发针对IL-10R突变患者的个性化抗排异方案，术后两患儿均未出现典型肠道排异反应。 中华骨髓库涉及的负责人指出，该案例为罕见病供体匹配提供了新思路。以往双胞胎患者常需亲属供体，而本次非亲缘全相合供体的成功应用，证明我国560万人份骨髓库已具备精准匹配能力。两例供体均来自华东地区志愿者，从初配到完成捐献平均仅耗时42天，创造了儿童紧急移植的配型效率纪录。 据世卫组织统计，全球IL-10R基因缺陷患儿五年存活率不足30%。湖南省儿童医院院长表示，此次治疗成果将被纳入国家罕见病诊疗指南。医院建立的"移植前感染控制-术中免疫调节-术后营养支持"全流程方案有望推广至其他原发性免疫缺陷病治疗。目前医院正联合中科院开展基因编辑治疗研究，未来或可实现对致病基因的源头干预。
双胞胎兄弟的成功移植案例，是两个年幼生命的重生，也是现代医学进步的体现。它说明在遗传性疾病和血液系统疾病的治疗中，造血干细胞移植已成为一种成熟有效的手段。完善的医疗体系、专业的医护团队和社会支持，共同构成了生命救治的基础。随着医学技术进步和骨髓库资源充实，更多患儿将有机会获得新生。