长期以来，罕见病患者常常同时遭遇三大难题：诊断不易、用药紧缺、治疗费用高；数据显示，42%的罕见病患者经历过误诊；除当年确诊者外，平均确诊时间长达4.26年。为了找到明确诊断，不少患者不得不在不同医疗机构之间反复奔波，“为确诊而流动”几乎成了许多人的求生方式。这也暴露出我国罕见病诊疗体系长期存在的结构性短板：医疗资源分散、诊疗规范不统一、信息共享不顺畅。
从“无处求医”到“逐步可医”——中国罕见病防治体系的完善——体现在诊断更快、用药更可及、保障更可持续。迈向健康中国的过程中，罕见病患者这样的“小群体”同样需要被看见、被支持。让每一位患者更早确诊、更规范治疗、更有保障地生活，不仅是医学进步的目标，也是公共治理与社会关怀应共同完成的题中之义。