话说回来,今天要聊的是2026年医药行业的一个大热门:自体CAR-T遇到了点麻烦,in vivo CAR-T却突然冒出来了。这事儿挺有意思的,我就给大家唠唠。最近的ASH2025大会上,一款叫特立妥单抗的T细胞接合器疗法表现得很抢眼。它在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤上的数据挺猛,不但效果跟CARVYKTI不相上下,连安全性都很好。这一下子就让市场慌了神,传奇生物的股价也跟着掉了不少。 你想啊,CAR-T这东西以前确实很火,一次给药就有可能治好血癌,谁看了不心动?到了2025年,全球已经有15款自体CAR-T获批上市,卖了快60亿美元了,比前年多赚了30%。但问题也来了,这种疗法制备起来太麻烦,流程又长,价格还贵得吓人,成了大家都不愿意去碰的硬骨头。这下可好了,特立妥单抗一出马,大家就开始琢磨了:要是疗效被追平了,自体CAR-T那套繁琐的流程和高昂的价格还能行吗? 所以呢,in vivo CAR-T这时候就闪亮登场了。它跟自体CAR-T不一样,不需要从病人体内抽血、改造再输回去,而是直接在体内把普通的T细胞变成CAR-T细胞。这就省了好多麻烦事,甚至有可能变成那种“现货”治疗方式,大大缩短时间和成本。现在做in vivo CAR-T主要有两条路:慢病毒和LNP载体。慢病毒整合能力强、药效长;LNP安全点、适合多吃几次。 放眼望去,全球现在已经有超过20款in vivo CAR-T进了临床阶段,大半都是国产的。虽然还没到大规模推广的时候,但已经有5款产品开始展示数据了。比如说济因生物的JY231治淋巴瘤效果不错;普瑞金和EsoBiotec合作的ESO-T01治骨髓瘤把100%的客观缓解率都拿了下来;虹信生物的HN2301治红斑狼疮也安全好用。这说明这种疗法不光在血癌领域能跟自体CAR-T较劲,在治自身免疫病方面也有戏。 跨国药企那边早就看在眼里了。统计一下2025年以来的收购和交易记录就知道了,礼来、强生、吉利德、BMS、艾伯维、阿斯利康这些大公司都在往里冲。等到了2026年2月,礼来又花了24亿美元把Orna Therapeutics给收了。这一波操作彻底把市场的热情给点燃了。大家都在抢着进这个赛道,可见大家对in vivo CAR-T的未来充满信心。 以后啊,只要多做做临床试验数据出来,in vivo CAR-T的确定性就会越来越高。预计到了2026年还有十多项研究要出结果。要是这些数据再继续好下去,这种疗法很有可能把自体CAR-T给挤下去,成为下一波细胞疗法的主流。对于咱们国内的企业来说呢,虽然在进度上稍微落后一点,但手里握的管线数量和布局广度可是挺大的。只要愿意合作或者授权交易一下,以后在全球市场上抢地盘还是很有希望的。 好了,大概就是这么个情况。报告一共18页呢!感兴趣的朋友可以找我来聊聊。