这次针对家族性高胆固醇血症的基因治疗试验，真的把我们带入了一个全新的领域。上海交通大学医学院附属仁济医院的夏强院士团队，还有他们的合作伙伴们，给出了一个重大突破。他们在《自然·医学》上发表了一项Ⅰ期临床试验的结果，显示6位患者在接受基因编辑后，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降幅达到了50%以上，而且这个效果还能长期维持，安全性也很好。 动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）包括脑卒中、冠心病、心肌梗死等，一直是我国致命疾病的重要原因之一。目前中国心血管病人数已经高达3.3亿，每年约458万人死于心血管病，占全民死因构成的40%以上。所以，研发有效的治疗方法迫在眉睫。 这次研究给大家带来了新希望。他们开发的一种碱基编辑疗法能有效“关闭”一种名为PCSK9的基因。PCSK9曾经是个“好基因”，因为在食物匮乏时它能帮助人类祖先储存能量。但现在随着生活条件改善，胆固醇逐渐变成了一种负担。越来越多研究发现，先天缺乏PCSK9功能的人，胆固醇长期处于极低水平，反而对心血管有保护作用。 这种“一针管终身”的基因编辑疗法就是把LIVE OUT技术给结合起来了。它通过一次静脉输注的方式就能实现持久降脂。这个发现为减轻患者用药负担、实现疾病长期控制提供了新方向。 值得一提的是这次试验是在全球范围内首次证实基因编辑疗法在家族性高脂血症患者中是安全且有效的。《自然·医学》杂志评论说这是该领域的一个新里程碑。 所以说啊，这次研究给大家带来了很大希望啊！希望这个技术能够尽快普及开来吧！