咱们中国的眼科医生搞出来的一种治疗眼病的新技术，刚刚通过了美国FDA的临床试验批准。这是一个挺大的事儿，给全球首例针对TGFBI相关角膜营养不良的体内治疗又添了块重要的砖。TGFBI相关角膜营养不良是一种遗传病，因为基因突变导致患者角膜里沉积了很多不正常的蛋白，眼睛就会变得特别怕光、经常疼，视力还会越来越差，最后可能就瞎了。以前主要靠做角膜移植手术或者切削角膜表面来暂时解决问题，但病根还在基因上，病人还得不停地做手术。这次复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的洪佳旭教授还有周行涛教授牵头搞的这个研究项目，叫研究者发起临床研究（IIT），就是专门针对这个难题的。他们自己开发出的一种新药GEB-101，这回正式拿到了FDA的新药临床试验（IND）批文。这就意味着以后可以开始系统的临床试验了。而且这个药被认定为是全球第一个真正做到体内修正致病基因的药物。 跟以前那种体外编辑或者吃药的方式不一样，这个疗法是直接在病人的身体里把坏掉的基因修好，这样异常蛋白就不会再产生了。这样一来就有希望把病治好并且效果持久。GEB-101在美国和中国要同步开展一个叫CLARITY的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。这不仅能快点找病人做实验验证效果，也说明咱们中国现在在这方面的科研能力已经很厉害了。从过去老是跟着别人后面跑，到现在能跟人家并肩甚至领跑几步了。这说明咱们国家在医疗科技方面正变得越来越强大和自信。 GEB-101通过FDA批准也是咱们国家在眼科和遗传病治疗领域做出的一个原创性大突破。这不仅仅是一款新药成功了，更是体现了咱们科研人员敢闯敢试、勇于创新的精神。这次研究是“临床问题驱动科研”的一个好例子。 以后随着CLARITY试验的深入进行，希望能早点把数据搞出来验证效果好不好。如果真的成功了，就能给全世界的患者带来希望和福音。相信以后咱们会有更多像这样的好东西出现。