把罕见病用药保障的难题解决，咱们国家的创新药物终于落地了。这次2023年11月，北京天竺综合保税区得到了国务院的批复，设立了“罕见病药品保障先行区”。这个区的任务是探索一种新办法，让国内急需但还没注册的药品能更快地进入中国。大家都知道北京天竺综保区有很强的口岸功能，加上保税物流和政策优势，就能让这些药品快速通关、储存和送到患者手中。北京友谊医院也成了第一批合作医院，负责给符合条件的患者开药和评估。 这个创新型的药品供应机制让一位原发性胆汁性胆管炎患者拿到了处方。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性肝病，被纳入了我国罕见病目录。对一些对传统治疗反应不好的患者来说，这个病可能会变得很严重，甚至需要肝移植。所以医生们急需一种能延缓病情发展的新药。这次用的新药在很多国家已经获批了，研究数据显示它能改善生化指标、缓解症状和延缓疾病进展。 为了让这些境外上市的创新药更快到中国患者手里，咱们把进口、监管到临床处方的过程都做了严格把控。这个过程用了“临床急需药品临时进口”的政策通道，让国内还没注册的药物可以先在医院使用。现在这个药只能在北京友谊医院用，医生会评估后给符合条件的人开处方。这样既解决了患者急需的问题，也保证了安全。 这个成功案例有好几层意义。第一是直接解决了患者“用药难、用药贵”的问题；第二是给药品审评审批改革提供了压力测试和数据积累；第三是体现了咱们国家对外开放和国际合作的决心。虽然这张处方只是个开始，但它标志着一项制度创新成功了。未来这个机制会不断完善并推广到更多地方，让更多人受益。