原发性胆汁性胆管炎是一种以胆管上皮细胞进行性破坏为特征的自身免疫性肝病,已被纳入我国第二批罕见病目录。
这一疾病导致胆汁淤积,引发肝脏炎症和纤维化,若未得到有效控制,最终可能发展为肝硬化甚至肝功能衰竭。
上海交通大学医学院附属瑞金医院感染科科主任谢青教授介绍,该病在我国的患病率已达20.5/10万,位居亚洲第二位,且呈现上升趋势。
患者群体面临的困境日益凸显。
数据显示,该病主要侵袭中老年女性,男女患病比例约为1比9,但近年来男性患者比例也在增加。
随着体检普及和诊断技术提升,越来越多患者在常规检查中被发现,但由于缺乏全国性流行病学调查,实际发病情况可能仍被低估。
更令人关注的是,约70%的患者长期遭受不同程度瘙痒症状的困扰,严重影响睡眠质量、情绪状态和日常生活,使其承受着疾病进展与生活质量下降的双重压力。
传统治疗手段的局限性长期制约着患者的康复进程。
以熊去氧胆酸为核心的一线治疗方案虽然应用广泛,但临床数据表明,近40%的患者对该疗法应答不佳,这部分人群疾病进展风险显著升高,可能发展为失代偿期肝硬化,甚至需要接受肝移植手术。
与此同时,现有治疗方案对瘙痒症状的改善效果有限,难以从根本上解决患者的切实需求。
衡量医疗进步，既看技术高度，也看民生温度。
让罕见病创新成果更快、更稳、更可负担地走到患者身边，既需要先行区探索形成可复制的制度经验，也需要在诊疗规范、数据证据与保障体系上持续完善。
把“药在路上”变为“药到身边”，才能让更多患者在与疾病的长期博弈中拥有确定的希望与更高质量的生活。