在2026年3月27日，我国国家药品监督管理局给司美替尼批下了允许它被用来医治那些身上有症状并且做不了手术的NF1-PN成人患者的资格，这为咱们国内的NF1-PN患者开始了一个全新的全生命周期管理模式。说到这里，就得提到那个在2026年3月的上海整形科技周神经纤维瘤病专病论坛上的消息。在3月28日这天，针对成人1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的KOMET研究中国亚组数据正式公开了。这个KOMET其实是个III期临床试验。作为中国牵头研究者的陈忠平教授也公布了关键数据：到了第16个治疗周期的时候，吃司美替尼的那组患者的客观缓解率达到了54.5%，但如果去看吃安慰剂的那组人，他们的客观缓解率竟然是0%，两者之间的差距大得吓人（p=0.0034）。 NF1其实是一种由基因突变引起的、病情会不断恶化的罕见遗传病，大多数孩子一出生就能确诊。这种病往往会牵连全身的好多个系统，一般都能一直熬到成年期。有数据显示，差不多有65%的成年患者身上会长出PN这种肿瘤。这种肿瘤很讨厌，经常会让人毁容、疼得要命或者让神经功能出问题，把生活质量搞得很差。过去很多年临床工作的重点都放在了照顾小孩子身上，结果到了成年阶段大家就发现衔接不上了，总觉得没药可吃。再加上PN这东西变化特别大，而且还经常伤到关键的神经干或者内脏器官。以前靠动手术想要把它切干净很难，切不干净就容易复发，这对医生来说简直是个大麻烦。所以大家都盼着能有更厉害的药来帮忙。 司美替尼是专门抑制MEK1和2这两种蛋白激酶的药。陈忠平教授在会上反复强调：中国有4家研究中心（分别是中山大学肿瘤防治中心的陈忠平教授、首都医科大学附属北京天坛医院的刘丕楠教授、北京协和医院的朱以诚教授和中国医科大学附属第一医院的高兴华教授）提供的高质量数据，才让这次的研究成果顺利发表在了国际顶级医学期刊《柳叶刀》上。