遗传性角膜营养不良是一种全球公认的难治性致盲疾病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白沉积，造成患者视力进行性下降。传统角膜移植手术只能暂时缓解症状，约60%的患者在术后5年内会复发。世界卫生组织数据显示，该病在亚洲人群中的基因携带率达1/2000，但现有治疗方法一直无法根治。
此突破展现了我国在基因治疗领域的创新实力和国际竞争力。GEB-101从基础研究到获得国际认可，标志着我国眼科医学正从跟跑迈向领跑。更重要的是，这一创新疗法为数百万遗传性眼疾患者带来了新希望。随着临床试验的推进，这类基因编辑疗法有望造福更多患者，并将推动我国生物医药产业向更高水平发展。