一、发病形势不容忽视，血液肿瘤增长态势明显 近年来，我国血液系统恶性肿瘤发病率持续上升，对公众健康和医疗资源配置提出更高要求。血液肿瘤主要包括淋巴瘤、多发性骨髓瘤和白血病三大类，骨髓增殖性肿瘤与骨髓增生异常综合征也占一定比例。其中，淋巴瘤已成为血液系统恶性肿瘤中发病率最高的类型，多发性骨髓瘤的发病人数也明显增加。 深耕淋巴疾病诊疗领域十五余年的山东大学齐鲁医院血液科主任医师李杰教授表示，慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症、套细胞淋巴瘤等亚型的增长更为突出。“过去慢性淋巴细胞白血病相对少见，但现在仅我科每年新增患者就超过十例，已不再是罕见病。”李杰教授说。 关于发病原因，加速老龄化被认为是发病率上升的重要推动因素。慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤多见于50岁以上人群，该特点与西方国家的流行病学规律相近。随着人均预期寿命延长，有关疾病的患者规模预计仍将扩大。此外，饮食结构变化及环境等因素可能也与发病上升有关，但具体机制仍需更研究。 二、诊疗格局发生深刻变革，靶向治疗取代化疗成主导方向 在治疗上——过去十余年血液肿瘤——尤其是淋巴瘤的诊疗策略发生了明显变化。传统方案以化疗为主：慢性淋巴细胞白血病多依赖口服化疗药物，套细胞淋巴瘤常采用强化联合化疗。然而，该模式毒副作用较大，老年患者耐受性差，且长期疗效有限。 随着靶向药物不断发展，以BTK抑制剂为代表的靶向治疗逐步成为主流。针对慢性淋巴细胞白血病，靶向单药治疗的疗效已被证实优于传统化疗，化疗在该病种中的应用正逐渐减少。多数患者通过靶向治疗可实现长期控制，生存期明显延长。 李杰教授同时指出，现有靶向治疗仍有不足。“不少患者难以达到深度缓解，需要在带瘤状态下长期用药维持，身心和经济压力都不小。”他表示，临床一直在寻找既能带来更深缓解、又兼顾安全性和耐受性的新药方案。 三、国产创新药落地首发，BCL-2抑制剂开辟精准治疗新路径 基于此，国家药品监督管理局批准上市的新型BCL-2抑制剂索托克拉落地应用，成为国内血液肿瘤治疗的重要进展。该药由国内生物医药企业自主研发，获批适应症包括经治慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤，以及复发或难治性套细胞淋巴瘤。 2026年1月13日，山东大学齐鲁医院血液科率先为符合适应症的患者开出山东省首张处方，标志着这一创新药正式进入临床使用阶段。 李杰教授介绍，BCL-2抑制剂与BTK抑制剂在作用机制上不同，分别针对肿瘤细胞不同的生存通路，联合用药有望带来协同效果。作为国内率先获批的最新一代BCL-2抑制剂，索托克拉的初步临床数据显示其疗效较强、安全性良好，为难以耐受化疗的老年患者提供了新的治疗选择。 “我们近期就有一位高龄、复发的套细胞淋巴瘤患者，身体条件不适合化疗，正好赶上索托克拉获批可及，用药后目前状态良好。”李杰教授用病例说明了新药的临床意义。 四、提升药物可及性，是惠及患者的关键一步 需要看到，创新药的临床价值要真正转化为患者获益，关键在于可及性。此次索托克拉在山东省开出首张处方，不仅意味着临床使用路径打通，也反映出我国创新药从审批到落地应用的效率在提升。 近年来，国家持续推进创新药加快审评审批，完善医保目录动态调整机制，推动临床价值明确的药物更快进入保障体系，从而降低用药负担、缩短患者等待时间。在这一趋势下，更多具有突破性的靶向药物正逐步进入临床，带动血液肿瘤整体诊疗水平提升。
从跟跑到并跑，中国创新药正在重塑重大疾病的治疗格局。百悦达®的临床应用实践显示，我国医药创新已具备回应临床痛点的能力，也为全球抗肿瘤药物研发提供了新的思路。在健康中国战略推动下，更多“首发首用”的创新成果有望持续落地，为患者带来更多治疗选择与希望。