北京协和医院的张抒扬教授说，咱们国家终于给那些得转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的患者带来了新希望。这种病本来就挺难找的，好多病人一确诊都已经好几十年了，神经都快不行了，要是不赶紧治，可能活不了多久。以前大家对它不了解，也没啥好药，医生只能给点止疼药、营养神经的药凑合着用，根本治不了根。 最近国家药监局批准了一种叫依普隆特生钠注射液的新药，这是咱们中国第一款专门针对这种致病机制的靶向药。这药就是从基因层面下手，不让坏蛋白生成，也就把病给堵住了。每个月打一针挺方便，比以前那种天天吃药强多了。张教授看了临床研究的数据，说它能明显延缓神经病变的恶化，让患者活得更有劲儿。 这事儿挺有意义的，不光是救了一批人，也说明咱们国家的药品审评审批制度对急病、重病越来越重视了。之前出台了《罕见病诊疗指南》，还专门给这种药开了绿色通道，让好多国外的新药能更快进中国。这既说明咱们监管更科学了，也说明国内药企的创新能力上来了。 往后看，要是能早点把基因检测技术普及开，大家也能早点发现病。还得培训基层大夫，把医疗网络搭起来，把医保这块儿也捋顺了。这样一来，“无药可用”的日子就彻底翻篇了。从这时候起，咱们国家在防治罕见病这块儿算是迈出了一大步。以后只要持续支持政策、搞科研、大家一起使劲儿，就能让更多患者活下来、活得好。健康中国战略的大方向就在这儿，咱们一定能让全民健康的图景变成现实。